百健（Biogen）和合作伙伴艾伯维（AbbVie）合作开发的多发性硬化症（MS）单抗药物Zinbryta（daclizumab，达克珠单抗，高产工艺）近日在欧盟监管方面传来喜讯。

Raptor生物制药公司（Raptor Pharmaceutical Corp.）宣布，以优先审核地位，加拿大卫生部（Health Canada）已经接受审核治疗肾病性胱氨酸病(nephropathic cystinosis, NC)的PROCYSBI®(半胱胺酒石酸氢盐)缓释胶囊的新药提交案（New Drug Submission, NDS）。

Ionis制药公司在美国神经病学学会（AAN）于温哥华召开的会议上公布了SMA婴儿在Nusinersen第2期开放性临床试验中更新的数据信息。这些在SMA婴儿身上得到的总体数据是令人鼓舞的，包括从费城儿童医院婴儿神经肌肉性疾病测试（CHOP INTEND）和亨墨斯密婴儿神经测试（Hammersmith Infant Neurological Exam）中观察到的肌肉功能增长趋势。

FDA近日批准用药物Defitelio（去纤苷钠）来治疗患有肾或肺异常的肝静脉阻塞症（VOD）的成人和儿童，肝静脉阻塞症（VOD）发生在他们接收来自血液或骨髓的干细胞移植，即造血干细胞移植（HSCT）后。这是FDA批准的首个治疗严重肝VOD的治疗法，肝VOD是一种罕见而危及生命的肝部疾病。

作为一家在治疗罕见孤儿病前沿的生物技术公司，近日，爱美医疗公司（Amicus Therapeutics）发起了一个报销的扩展供药计划（Expanded Access Program, EAP）来帮助特定突变的法布雷病患者获得migalastat药物。

XTL生物制药有限公司是一家开发用于狼疮症治疗的主导化合物的临床阶段生物制药公司，今天宣布已完成为即将到来的用hCDR1治疗系统性红斑狼疮（SLE）的II期临床研究所做的试验设计。随着公司向FDA提交研究中的新药（IND）申请，这项全球临床试验研究计划在2016年开始。

圣地亚哥—Retrophin公司今天宣布欧洲委员会授予RE-024孤儿药名称，RE-024是该公司新研究的磷酸泛酸替代疗法，该疗法用于与泛酸激酶相关的神经退行性疾病（PKAN），PKAN是一种罕见的、威胁生命的遗传性疾病，目前尚没有被批准的治疗选择。

36位杜氏肌营养不良症（Duchenne musculardystrophy, DMD）领域的专家联名致信FDA，信中说明，基于现有的科学数据，FDA应该批准等待最终裁定的eteplirsen药物(Sarepta制药公司)上市。这封信于上个月被递交给FDA神经学产品部门和药物评估研究中心主任，珍妮特·伍德科克，但这件事刚刚才由加州大学洛杉矶分校（UCLA）公布。

在2016年国际罕见病日当天，FDA特殊医疗项目办公室/孤儿产品开发办公室（OOPD）宣布推出一项新的资助项目来赞助自然史研究，希望能为罕见病患者带来新的和重要的诊断与治疗。

克洛维斯肿瘤（Clovis Oncology）有限公司近日宣布，美国食品药物监管局（FDA）将在2016年4月12日由肿瘤药物咨询委员会（ODAC）对新药Rociletinib的新药申请（NDA）进行讨论。Rociletinib是一个治疗患有突变的表皮生长因子受体（EGFR）非小细胞肺癌（NSCLC）病人的试验性疗法，这些患者之前均经历过EGFR靶向疗法治疗并具有EGFR T790M的突变。

Cardiome制药公司向FDA的孤儿产品开发部（OOPD）提交了一份申请，为盐酸维那卡兰（vernakalant hydrochloride）的口服制剂申请孤儿药资格。适应症为预防患者冠状动脉搭桥手术后的房颤。