Rhythm公司宣布将FDA罕见病产品开发办公室批予的一百万美金分配至其子公司 Rhythm Metabolic，以支持setmelanotide二期临床试验。该药物是新型的MC4多肽激动剂，用以治疗普拉德－威利综合征（Prader-Willi Syndrome）中的肥胖与饮食亢进。

作为一家在纳斯达克全球市场以及东京证券交易所JASDAQ市场上进行交易的生物制药公司，MedicNova公司宣布其治疗特发性肺纤维化的药物MN-001（tipelukast）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的药物快速通道资格。

Dimension Therapeutics公司（以下简称“Dimension”公司）是一家顶尖的基因疗法平台公司，专注于为肝脏的罕见病发现及开发新的治疗产品。该公司宣布，美国食品和药物管理局接受了Dimension的新药研究申请（IND）并且授予公司的领导产品名单中治疗血友病B型的药物DTX101孤儿药资格。

加拿大日前宣布一种新的胃癌药物——Cyramza™ (ramucirumab)现在已获批准在国内使用。Cyramza被加拿大卫生部授权使用，其可以单独使用或结合紫杉醇服用以治疗晚期或转移性胃癌，以及用于食道癌、结腺癌患者在早期铂类化疗和氟嘧啶化疗后的晚期治疗。

自武田制药2003年硼替佐米获批准后，蛋白酶抑制剂（PI）已经成为治疗多发性骨髓瘤的核心用药。目前武田制药在美国和欧洲为ixazomib提出申请，让ixazomib离上市又更近一步，该药可能成为此类药物中的第一种口服制剂。

位于巴塞尔的诺华公司宣布欧盟委员会批准了Farydak（帕比司他，曾用名LBH589）胶囊联合硼替佐米*及地塞米松用于已经接受过至少2种治疗方案（包含硼替佐米及1种免疫调节剂（IMiD））的成人复发性和/或难治性多发性骨髓瘤的患者。这一审批标志着欧盟内首次可以购买具有表观遗传学活性的组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，为接受过标准治疗后病情仍然进展的多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择。

Sobi(Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经开始对Orfadin（尼替西农）的口服悬液制剂进行审查，该药用于治疗I型遗传性酪氨酸血症（HT-1）。HT-1是一种罕见的遗传疾病，该病在新生儿出生后数月即开始显现症状。该病会导致患儿的肝脏及肾脏衰竭，若得不到及早诊断和治疗甚至会致命。

亚力兄制药公司宣布，欧洲委员会已批准Strensiq（磷酸酯酶）作为长期骨靶向酶替代疗法用于儿童型低磷酸酯酶症患者的治疗。这种药物的产品特性概要宣称，低磷酸酯酶症与人体骨骼的多种临床症状有关联，包括佝偻病/骨软化症、钙磷代谢失调、生长受阻和运动机能受损、可能需要插管的呼吸困难以及维生素B6反应性抽搐。

​Alnylam制药公司是一家领先的专注于RNA干扰（RNAi）药物疗法开发的公司。该公司宣布他们选择了ALN-GO1作为候选开发的药物，这是一种用于临床试验的靶向乙醇酸氧化酶（GO），也称为羟基酸氧化酶1（HAO1）的RNA干扰（RNAi）疗法，用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。

Dicerna制药有限公司是一个领先的RNA干扰（RNAi）疗法开发者，日前对外宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了一项DCR-PH1的研究性新药（IND）申请，该企业的治疗方法已入选1型原发性高草酸尿症候选疗法。1型原发性高草酸尿症是一种严重的、罕见的遗传性肝疾病，经常导致肾功能衰竭，且缺乏已获批的治疗方法。

百时美施贵宝公司（BMY）和艾伯维公司（ABBV）宣布美国食品和药物监管局（FDA）接受了对治疗多发性骨髓瘤药物Empliciti的生物制品许可申请（BLA）的优先评审。