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欧洲批准IMBRUVICA(ibrutinib)用于巨球蛋白血症的治疗

2015/07/24

AbbVie宣布欧盟委员会（EC）对IMBRUVICA（ibrutinib）发放上市许可。IMBRUVICA（ibrutinib）现已成为欧盟所有28个国家中针对Waldenstrom巨球蛋白血症的第一个可用治疗药物。
Corbus制药公司宣布用于治疗皮肌炎的药物Resunab (TM)启动2期临床试验

2015/07/24

Corbus制药控股公司是一个专注于罕见慢性的严重炎症或纤维化相关的疾病的临床阶段药物研发的公司，他们宣布用于治疗以皮肤症状为主的皮肌炎的药物Resunab进入2期临床试验。
囊性纤维化患者治疗药物获FDA批准

2015/07/24

Vertex医药公司宣布FDA批准了他们的新药ORKAMBITM（lumacaftor/ivacaftor复方药物），该药是第一个针对12岁和12岁以上携带双拷贝F508del基因突变的囊性纤维化病人的治疗药物。它只适用于这类患者，而这类患者是可以通过基因检测诊断出来的。
FDA 授予治疗多发性骨髓瘤药物CB－5083孤儿药资格

2015/07/24

Cleave Biosciences公司宣布, 美国食品和药物管理局(FDA)已授予该公司研发的用于治疗多发性骨髓瘤的药物CB－5083的孤儿药资格。CB-5083是一个新型的p97的口服抑制剂，这是一种控制各方面蛋白质内稳态的关键酶。
欧洲专利局授予治疗特发性肺纤维化的药物治疗专利权

2015/07/21

THERAMetrics控股公司宣布其公司的一款治疗特发性肺纤维化（IPF）的药物试剂盒已获得欧洲专利局授予的专利权。在对疾病进行分子特征鉴定后，使用该试剂盒通过吸入干扰素γ，实现对IPF的靶向治疗。
美国FDA授予治疗家族性乳糜微粒血症药物Volanesorsen孤儿药资格

2015/07/16

由ISIS制药股份有限公司全资拥有的子公司Akcea Therapeutics宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其公司的volanesorsen (ISIS-APOCIIIRx)药物作为治疗家族性乳糜微粒血症（FCS）患者的孤儿药资格。
7月孤儿药动态

2015/07/16

7月孤儿药动态
BioMarin宣布FDA接受治疗DMD疾病的新药审核

2015/07/09

拜玛林（BioMarin）生物制药公司最近宣布美国食品药品监督管理局（FDA）接受了其用于杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）外显子51跳跃治疗药物drisapersen的新药审核。
FDA接受首例治疗罕见病DMD的新药申请

2015/07/08

治愈杜氏肌肉萎缩症组织(Cure Duchenne)非常高兴地看到FDA决定接受第一个可能治疗杜氏肌肉萎缩症的新药申请。FDA 表示将接受BioMarin 制药公司的关于drisapersen的新药申请，这是第一个走到这一步的治疗杜氏肌肉萎缩症的新药。
免疫性血小板减少症药物PRTX-100获孤儿药资格认定

2015/07/06

Protalex生物医药公司近期宣布该公司研发的用于治疗免疫性血小板减少症的药物 PRTX-100通过了FDA的孤儿药资格认定。
AveXis公司治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法获孤儿药身份

2015/07/03

AveXis公司研发以基因疗法来治疗威胁生命的罕见遗传性疾病。近日，该公司宣布欧洲药物管理局（EMA）认定I型脊髓性肌萎缩（SMA）基因治疗的孤儿药身份，该方法已经在美国进行临床上的应用。2014年10月公司收到美国对其治疗SMA孤儿药的身份认定。

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