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孤儿药
首个LAM治疗药物雷帕霉素获FDA批准
2015/06/01
据美国食品与药品管理局(FDA)2015年5月28日发布的消息,FDA当日批准辉瑞公司药品雷帕鸣(化学名称:西罗莫司或雷帕霉素)用于治疗肺淋巴管肌瘤病(LAM),这是一种罕见的进展性肺部疾病,主要见于育龄期女性。雷帕鸣是首个获批治疗该病的药物。
政策 | 探索孤儿药注册优先审评新路
2015/05/28
2015年5月25日,中国上海,一场见证中国医药研发创新与世界融合进程的药物信息协会中国年会在这里举办。在产业所期许的可持续研发生态环境愿景之下,创新药审批如何提速?孤儿药注册制度如何改革?在会上,CFDA药品化妆品注册管理司李茂忠副司长谈了他所了解到的孤儿药注册的优先审评问题。
溶酶体贮积症:利润丰厚的超级罕见病药物市场
2015/05/28
在孤儿药中,有一类是用于极为罕见的疾病的,这类药被称为超级孤儿药(ultra-orphan drug),溶酶体贮积症(LSD)就是一种超级罕见疾病,全球患者少于1万人。虽然超级罕见疾病的发病率非常低,但是超级孤儿药却能为开发这类药物的制药公司带来非常丰厚的回报。
孤儿药 | 五月研发动态
2015/05/25
五月孤儿药研发动态
罕见病治疗药品——机会还是挑战?
2015/05/19
罕见病的患者人数极少,但是为什么制药公司都认为这是一个投资利润率很高的领域呢?
GW制药公司宣布大麻二酚获得FDA授予的罕见病药物资格
2015/05/07
GW制药公司近期宣布,旗下药物大麻二酚(Cannabidiol,CBD)已获得FDA授予的罕见病药物资格(又称作孤儿药资格,Orphan Drug Designation),用于治疗新生儿缺氧缺血性脑病(NHIE)。
DMD新药进入FDA快速审批通道
2015/04/14
瑞士Santhera制药公司治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物Raxone/Catena(化学名: idebenone)三期临床试验结果甚是乐观,获得了FDA快速通道药物认定。
剧透:CFDA最新药品注册动向和要求!
2015/04/09
2015年全国药品注册管理工作
诺和诺德在美国推出A型血友病新药Novoeight
2015/04/01
丹麦制药巨头诺和诺德(Novo Nordisk)近日宣布,在美国推出A型血友病新药Novoeight(turoctocog alpha),该药是一种重组凝血因子VIII产品,于2013年10月获FDA批准。
“孤儿药”已成市场宠儿 国内药企受困成本兴奋不起来
2015/03/31
“孤儿药”已不再是一个缝隙市场,这也成为世界级制药企业的共识,目前辉瑞、罗氏等均已进入该研发领域。然而,对国内药企而言,研发“孤儿药”意味着面临研发、生产、销售风险。
FDA授予masitinib治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的孤儿药地位
2015/03/26
专业从事蛋白激酶抑制剂研发及销售的AB Science公司近日宣布,FDA已授予masitinib(马赛替尼)治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的孤儿药地位。
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