瑞士罕见病制药商Swedish Orphan Biovitrum（SOBI）口服悬液配方Orfadin（nitisinone，尼替西农）近日喜获欧盟批准，用于遗传性酪氨酸血症I型（Hereditary Tyrosinaemia type-1，HT-1）患者的治疗。

Nutrinia公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已经认定用于治疗短肠综合症（SBS）的药物NTRA-9620孤儿药身份。

Aptose生物科技公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已经认定治疗急性髓细胞白血病（AML）药物APTO-25的孤儿药身份。该公司是一家研发靶向肿瘤潜在机制新药的公司。

作为一家在纳斯达克全球市场和东京证券交易所的佳斯达克市场进行交易的生物制药公司，MediciNova宣布美国食品药品管理局(FDA)通过了对克拉伯病治疗药物MN-166（异丁司特）的孤儿药资格认定。

众议院能源和商务委员会的21st Century Cures Act 更新草案重新编入了关于已上市药物新开发罕见病适应症将获得6个月市场专营权的条款

近日，为促进提升北京制药行业整体水平、提供高品质的国产药物，北京市科学技术委员会发布了2015年“高端非专利药物研发”工作征集指南。该指南详细列出了申报药物需要满足的条件、范围、事项、所需材料等内容。其中，罕见病药物在申报条件中享受销售额、发明专利等多项优待。

赛诺菲公司旗下的Genzyme公司最近又传出了利好消息。公司开发的用于治疗罕见疾病--尼曼－皮克病（NPD）的新药olipudase alfa获得了FDA的突破性药物疗法认证。

在制药业的并购热潮中，有一个越来越明显的趋势——罕见病用药成为理想的并购目标。穆迪投资服务公司(Moody’sInvestorService)的资料显示：实际上，在最近制药行业和生物技术行业的并购中，有半数涉及某种罕见病用药——自从去年8月份以来，在18宗交易中，有9宗交易涉及治疗罕见病的药物。

PharmaMar公司近日宣布已经圆满完成了名为“ADMYRE”的多发性骨髓瘤治疗药物APLIDIN® (plitidepsin)关键三期临床试验的患者招募工作。

PRANA生物技术有限公司宣布欧盟委员会已经授予了PBT2孤儿药身份的认定，该药物将用于治疗亨廷顿舞蹈病，同时声明PBT2对于亨廷顿舞蹈病的患者有显著疗效。

来自国家食品药品监督管理总局药品审评中心（简称：CDE）化药临床一部副部长杨志敏建议，企业应多关注 “雪中送炭”的品种。