今年早些时候，生物制药公司Cytokinetics公司公布了其治疗ALS药物tirasemtiv的中期临床研究数据。结果发现，这种药物未能达到其预定终点，即改善患者的行动能力，延缓ALS的发病进程。不过，研究人员分析后认为，tirasemtiv能够明显增大患者的慢肺活量（SVC）指标，即患者每次缓慢深呼吸能够吸入的最大气体量。

“重磅炸弹(blockbuster)”是医药行业领域最被人津津乐道的词汇，无论是`医药巨头，还是国内雨后春笋般发展的医药企业都期待着能拥有自己的“重磅炸弹”。市场与研发将由“重磅炸弹”转向超级明细细分市场。而在这种行业转型的发展中，孤儿药就能做到真正的小鬼当家。

今天Catalyst药业宣布其伊顿肌无力（Lambert-Eaton myasthenic syndrome ，LEMS) 药物Firdapse（通用名amifampridine）在一关键三期临床显示疗效。

在新的指南中，两款药物被认为纳入英国NHS用于治疗多发性硬化症(MS)过于昂贵。国家卫生保健优化研究所(NICE)在新指南中未推荐GWPharma的Sativex(nabiximols)和百健艾迪的Fampyra (fampridine)，Sativex是从植物大麻中提取的一种成分。

Isis制药启动了ISIS-SMNrx的一项3期试验，继续将款用于治疗罕见脊髓性肌萎缩症的药物往前推进，而此时，其合作伙伴百健艾迪可以考虑是否冒险介入这一项目。

多发性硬化（Multiple Sclerosis， MS）是最常见的一种中枢神经脱髓鞘疾病。这种疾病急性活动期中枢神经白质有多发性炎性脱髓鞘斑，陈旧病变则由于胶质纤维增生而形成钙化斑，以多发病灶、缓解、复发病程为特点，多发于视神经、脊髓和脑干，常见于青、中年，女性较男性多见。目前公认的MS临床分类：复发缓解型MS、继发进展型MS、原发进展型MS和进展复发型MS。

医药巨头开始对罕见病药品表现出越来越浓厚的兴趣，针对罕见药的并购和研发速度都在加快。

新的产品特征具有颠覆MS药物市场版图的潜力，不妨了解一下MS市场2013年全球Top10和他们新的动态。

近日，中国医学科学院药物研究所与远大医药(中国)有限公司签署战略合作协议，双方合作致力于罕见病药物开发，将在库欣氏、戈谢氏等10种罕见病药物治疗上进行研发，此举将为国内2000多万名无药可用或无力承担高昂医药费的罕见病患者带来福音。

最近提出的以大基金（megafund）为转化医学和药物研发融资，每支大基金筹备数以十亿美元计的资金，将药物研发投资风险降低到发行长期债券的水平。

赛诺菲（Sanofi）及旗下健赞（Genzyme）8月19日宣布，FDA已批准Cerdelga（eliglustat）胶囊，用作特定1型戈谢病（Gaucher disease）成人患者唯一的一线口服疗法。Cerdelga不适用于经基因检测证实对Cerdelga代谢更快或代谢速度不确定的少数患者。赛诺菲计划在未来一个月内将Cerdelga推向市场。