最近生物技术公司Neurotrope公司公布了本年度公司的第三份合作协议。根据协议公司将与纽约市的西奈山伊坎医学院（Icahn School of Medicine at Mount Sinai）合作进行草台虫素的研究，Neurotrope公司计划利用这种药物活性成分开发出治疗C型尼曼匹克症的药物。

艾伯维（AbbVie）7月18日与英国制药商夏尔（Shire）达成收购协议，耗资约550亿美元收购后者，该笔交易预计将于今年第四季度完成。

Eagle制药7月23日宣布，FDA已批准Ryanodex（dantrolene sodium，丹曲林钠）可注射悬液用于恶性高热（malignant hyperthermia，MH）的治疗。此前，FDA已于2013年8月授予Ryanodex孤儿药地位。

英国制药商夏尔（Shire）7月23日宣布，与美国生物技术公司ArmaGen就实验性药物AGT-182达成了一项全球许可和合作协议，该药是一种实验性酶替代疗法（ERT），开发用于亨特氏综合征(（Hunter syndrome）中枢神经系统和躯体症状的潜在治疗。

百健艾迪（Biogen Idec）7月23日宣布，药物Plegridy（聚乙二醇化干扰素β-1a）获欧盟委员会（EC）批准，用于复发-缓解型多发性硬化症（RRMS）成人患者的治疗，RRMS是多发性硬化症（MS）的最常见类型。

7月24日讯，爱尔兰特种药公司Shire Inc周三宣布，将斥资2.25亿美元从美国生物医学公司ArmaGen手中购买酵素替代疗法AGT-182，用于治疗亨特氏综合征所导致的中枢神经系统(CNS)和躯体症状。

近日美国Salix医药公司宣布公司开发的用于治疗罕见病遗传性血管水肿的药物Ruconest已经获得FDA批准。

艾美仕市场研究公司（IMS Health）发布了2013年全球医药市场的统计数据：在全球新药研发中，适应症药物、孤儿药、专科疾病等领域的研发已发生明显变化，而大众疾病领域受热程度则有所降低，治疗终点明确药物的竞争力将倍加明显。

血友病虽然被视为罕见病，但患者群体相对庞大（全球约40万人，我国10万人），用药存在刚性需求，导致市场竞争激烈，主要参与企业包括Baxter、辉瑞、诺和诺德、拜耳和Biogen Idec。目前A型血友病药物市场规模大约为60亿美元，B型血友病药物市场大约为10亿美元，国际评级机构晨星预测血友病药物市场在2016年会增至114亿美元。

随着杜氏肌营养不良症（DMD）的药物eteplirsen的2期临床试验启动三周年的到来，Sarepta公司表示，研究中一个亚组的男孩对药物反应良好，虽然监管机构正在改变尽早批准的立场，但这次研究结果给公司获得加速批准的希望。

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