欧盟委员会批准BioMarin旗下药物Vimizim用于罕见遗传性疾病粘多醣贮积症（Morquio A综合征）治疗。在欧盟决定批准这款药物之前，欧洲药品管理局(EMA)推荐该药物用于酶替代疗法，并已被授予孤儿药资格。

5月5日，瑞士制药商诺华宣称，该公司药物帕西瑞肽LAR的一项后期临床试验显示，这款药物与现有治疗药物相比，可以对内分泌紊乱疾病肢端肥大症有更好的疾病控制。

美国FDA批准了强生旗下的子公司Janssen研发的药物siltuximab

随着制药巨头们数十亿美元交易如火如荼地进行，生物技术公司新基（Celgene）也已悄然斥资7.1亿美元，从爱尔兰制药商Nogra制药手中获得了一种处于后期临床开发的克罗恩病（Crohn's disease）药物GED-0301。

​当地时间4月27日，仿制药巨头和日本最大制药公司武田制药签署了一份共同开发帕金森药物Rasagiline（雷沙吉兰）的协议，梯瓦将允许武田在日本商业化开发药物雷沙吉兰。

最近几天医药行业下料有点猛，设想一下，如果没有诺华、GSK、礼来三方大交易的新闻，如果没有辉瑞收购AZ的传闻，如果没有丙肝明星药Sovaldi的各种绯闻和在2014Q1 22.7亿美元的逆天表现，我们该关注点儿什么？

正如癌细胞一样，目前淋巴瘤的定义也出现了分化。

都已四月份了，介绍FDA2013年批准27个品种的文章很多，这里就不赘述了。下表做一简单总结。

缺医少药、费用畸高，“孤儿药”为何面临如此局面？如何解决“孤儿药”的断档问题？

​ 赛诺菲（Sanofi）及旗下健赞（Genzyme）4月7日宣布，经过与FDA之间富有建设性的讨论，计划于第二季度重新向FDA提交单抗药物Lemtrada（alemtuzumab，阿伦单抗）的补充生物制品许可申请（sBLA），寻求批准该药用于复发型多发性硬化症的治疗。此次sBLA的提交，将提供对FDA于2013年12月27日完整回应函（CRL）中所指出问题的回复。

2014溶酶体疾病世界研讨会近期于圣地亚哥举办，会上有关专家对Genzyme公司用于戈谢病治疗口服药物CerdelgaTM的初期数据进行展示。