Momenta制药近日宣布，FDA已授予其新型抗肿瘤候选药物necuparanib（M402）治疗胰腺癌的孤儿药地位。

诺华（Novartis）6月9日宣布，欧盟委员会（EC）已批准扩大Gilenya用于复发缓解型多发性硬化症（RRMS）治疗的欧洲标签，将既往对至少一种疾病修饰疗法（DMT）（包括最新获批的DMTs）无响应的成人患者群体纳入该药的治疗范围。

生物制药公司Immunomedics 6月9日宣布，FDA已授予实验性药物IMMU-132治疗胰腺癌的孤儿药地位。IMMU-132是一种抗体药物偶联物（antibody-drug conjugate，ADC），开发用于实体瘤的治疗。ADCs是一类将抗癌制剂偶联于抗体的药物，与传统的治疗药物相比，ADCs能杀死肿瘤细胞，同时副作用较少。

Edison制药6月9日宣布，FDA已授予vatiquinone治疗Leigh综合征(Leigh syndrome,LS)的孤儿药地位。vatiquinone是该公司实验性药物EPI-743的国际非专利名称（INN），又名通用名称（generic name）。

最近来自ImStem生物技术公司、麻省大学健康中心以及Advanced Cell Technology公司的研究人员利用一种名为间充质干细胞（hES-MSCs）的人类胚胎干细胞成功治疗了患有多发性硬化症的小鼠。

去年，Receptos生物技术公司趁着生物医药领域IPO热潮进行融资为其口服多发性硬化药物RCP1063募集临床研究经费，现在投资者们将获得第一次回报。公司研究数据显示，RCP1063的临床二期研究获得了令人满意地数据。

百健艾迪（Biogen Idec）6月6日宣布，Eloctate（抗血友病因子（重组），Fc融合蛋白）获FDA批准用于A型血有病儿童及成人患者，用于控制和预防出血事件、围术期（手术）管理和常规预防。

诺华3月7日曾宣布Jakavi(ruxolitinib，JAK 1 /2抑制剂)治疗真性红细胞增多症（polycythemia vera ，PV）的首个关键III期研究（代号为RESPONSE）到达主要终点。

FDA已授予实验性环丙沙星干粉吸入剂（CiprofloxacinDPI）治疗囊性纤维化支气管扩张（NCFB）的孤儿药地位。

梯瓦公司治疗多发性硬化症（multiple sclerosis）长效药物Copaxone曾经每年为公司带来40亿美元的收入，然而这棵"摇钱树"将于明年失去专利保护。

孤儿药是一个欧美医药产业引进的概念。原文是Orphan Drug，被直译为中文的孤儿药，其针对的是孤儿病或者说罕见病，在我国，罕见病被定义为患病率低于1/50万的疾病。