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欧盟授予NPS罕见病用药Natpara孤儿药认定

2014/01/10

NPS制药是一家全球性的生物制药公司，从事研发与生产能够改变罕见疾病患者命运的罕见病用药，1月3日，该公司宣布欧盟委员会授予其甲状旁腺机能减退治疗药物Natpara（重组人甲状旁腺激素，rhPTH[1-84]）孤儿药资格。
法国赛诺菲制药公司起诉美国食品药物管理局

2014/01/10

法国制药巨头赛诺菲公司12月30日表示，该公司旗下美国生物技术机构健赞公司（Genzyme）将针对美国食品和药物管理局做出的“驳回其多发性硬化治疗药物Lemtrada投入应用”的决定提起上诉。
赛诺菲旗下多发性硬化症药物阿仑单抗被FDA拒绝

2014/01/10

赛诺菲旗下多发性硬化症治疗药物阿仑单抗（Lemtrada）未能赢得FDA的上市许可。FDA对这款药物的安全性表示担忧，并要求对其做一步的临床研究。该法国制药商表示坚决不同意FDA的决定，并计划提出上诉。
庆祝孤儿药法案通过和美国罕见病组织成立30周年

2014/01/02

2013年1月4日，华盛顿特区。30年前的今天，罗纳德·里根(Ronald Reagan)总统签署了《孤儿药法案》(Orphan Drug Act)，使之生效为法律，以鼓励研发百万计的美国罕见病患者的治疗方法。
JAMA：沙利度胺可有效治疗早期发病的难治性克罗恩病

2013/12/30

该项研究的局限性在于纳入研究的病例数较少。对于沙利度胺能否作为治疗儿童和青少年发病的、对免疫抑制类药物治疗无效的难治性克罗恩病的一线药物还需要进行临床试验对该结果进行重复。
罕见病用药多依赖进口保障罕用药是新医改重要目标

2013/12/30

一个拥抱、蹬一次被子、甚至大笑都有可能使他们骨折的“瓷娃娃”（成骨不全）；每次张口呼吸对他们来说都是一种奢侈的淋巴管肌瘤病；肝脾肿大的“戈谢病”；
FDA委员会：安全性问题不妨碍赛诺菲MS药物Lemtrada的获批

2013/12/26

FDA顾问委员会周三举行会议，认为赛诺菲（Sanofi）开发的实验性多发性硬化症（MS）药物Lemtrada的安全性问题，并不妨碍（preclude）该药的批准，但该委员会对相关临床研究的质量表示了担忧。
爱可泰隆旗下肺动脉高压药物马西替坦获欧盟上市批准

2013/12/25

瑞士制药公司爱可泰隆旗下肺动脉高压新药马西替坦（Opsumit）获欧盟上市批准，而几周之前这款药物在美国获得了上市批准。现在马西替坦在欧美的获批可以加快其市场份额的构建，这款药物被定位为爱可泰隆畅销PAH治疗药物波生坦（Tracleer）的下一代产品。
FDA批准Tretten用于治疗罕见遗传性凝血障碍

2013/12/25

12月23日，美国食品药品管理局（FDA）批准Tretten（重组凝血因子XIII A-亚单位），该药物用于常规预防成人和儿童因先天性因子XIII A-亚单位缺乏导致的出血。
"孤儿药"成全世界最贵药品专家建议审批设特例

2013/12/17

你知道全世界最昂贵的药有哪些吗？大多数是孤儿药！这种用于诊断及防治罕见病的药品，由于患者少、研发成本高，很少被药企关注，因此被业内形象地称为“孤儿药”。
FDA授予梯瓦制药苯达莫司汀孤儿药资格

2013/12/05

梯瓦制药近期没有太多的好消息分享。不久前公司的CEO去职，其基本药物产品也将面临专利到期的窘境。好在11月27日FDA授予了该公司抗癌药物苯达莫司汀（Treanda）孤儿药资格。

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