作为一种对症治疗药物，他替瑞林不是针对病因的治疗，不是针对异常蛋白的药物，而是针对症状的治疗方法。但是，共济失调患者群体的病种非常复杂多样，每个患者的疾病不同，临床表现不同，病程不同，一种药物不可能改善所有患者的症状。 作为一种对症治疗药物，他替瑞林不是针对病因的治疗，不是针对异常蛋白的药物，而是针对症状的治疗方法。但是，共济失调患者群体的病种非常复杂多样，每个患者的疾病不同，临床表现不同，病程

日前，百健艾迪深受鼓舞旗下口服多发性硬化症药物Tecfidera在欧洲长期的市场争夺战中赢得了市场专营权的胜利。11月22日，欧洲人用医药产品委员会(CHMP) 同意将Tecfidera中的活性成分富马酸二甲酯划归为一种新活性物质(NAS)，该美国制药公司的股价一下攀升了10%。

​首先要说明的是，孤儿药并非是针对孤儿的药，孤儿最需要的不是“药”，而是“爱”。我不清楚中文“孤儿药”最初的来源，但我估计很可能不是中文首创，而是英文Orphan Drug的直译，取自孤儿孤苦无依且乏人重视的概念。

对于孤儿药的概述，我的另一博文已有介绍，并不孤独的孤儿药(上篇): 孤儿药概述，目前，尽管我国药企对孤儿药的研发几乎是空白，然而欧美国家已经有越来越多的生物制药(生物药+化学药)企业进入孤儿药市场，竞争也越来越大，可以用群雄逐鹿来形容。

和欧美孤儿药形势一片大好不同，孤儿药在我国是真正的孤儿，目前我国尚没有自主研发成功任何一种孤儿药，患者只能期待国外药品公司在中国尽快获得罕见病药物的注册，所以孤儿药在我国是真正的孤儿，我国的罕见病患者大都有一把心酸泪。我个人认为，我国在孤儿药政策制定、研发水平和欧美比，大概要落后几十年，要追赶上去，还有很长的路要走。

诺和诺德(Novo Nordisk)宣布，重组凝血因子VIII产品NovoEight(turoctocog alpha)生物制品许可申请(BLA)获FDA批准。FDA批准NovoEight用于A型血友病成人和儿童患者：(1)出血事件的预防和治疗;(2)围手术期管理;(3)常规预防措施，以防止或减少出血发作的频率。

在罕见病症这一领域，许多问题亟待解决。欧洲对罕见病症的定义是：每10000人中，影响人数不及5人的疾病1。至今已知罕见病症达6000余种。据统计，欧洲罕见病症患者约为3000万人2。大多罕见疾病源于基因缺陷。此外，患者出生前或日后成长中受环境影响，加之基因问题，亦会导致疾病1。

​Actelion公司10月18日宣布，FDA已批准Opsumit(macitentan，10mg)，作为每日一次的疗法，用于治疗肺动脉高压(PAH)，以延缓疾病进展。该药是Actelion公司PAH药物Tracleer的继任者，Tracleer将于2015年失去专利保护。

新的调查研究显示，为推进孤儿药而设立监管程序，国家管理愈全，则孤儿病患者更有希望各取所需。

从去年开始，世界各大制药公司的主打药物在今后数年将纷纷将面临专利到期的境况，此种情形也被称为"专利悬崖"。对此，医疗健康领域行业及市场调研公司 EvaluatePharma 近期发布了名为 《全球预览2018---拥抱专利悬崖》的关于全球医药市场走势及预测的分析报告，给出了自己的看法。以下是摘录的一些报告要点

美国食品药品监督管理局（FDA）官网披露，FDA已经核准了美国百特(Baxter Healthcare Corp)公司B型血友病新药Rixubis的生物制品许可申请(BLA)。