近日，BrainStorm公司研制的肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）治疗新药NurOwn已被FDA指定为罕见病治疗药。BrainStorm是一家正处在发展阶段的制药公司，主要致力于成人干细胞疗法药物的研发，这类药物主要用于治疗神经退行性疾病。

3月10日消息 - 前沿医学资讯网据MD INDIA网站报道，富马酸盐一直用于治疗严重银屑病。如今，研究人员发现，这种药物还可以帮助防止多发性硬化症（MS）。这项研究发表在现期的神经病学杂志《Brain》上。

2月21日，美国FDA批准了CSL Behring公司推出的遗传性出血性疾病治疗药Corifact，这种药物可以用于伴有先天性XIII因子缺乏的患者，以防止出血。

FDA日前批准罗氏的美罗华(利妥昔单抗)与糖皮质激素(类固醇)联合用于韦格纳肉芽肿(WG)及镜下多血管炎(MPA)患者的治疗，这两种罕见的疾病可引起血管炎。

据国外媒体报道，由女王大学领导的国际研究小组已开发出一种治疗囊性纤维化患者的突破性疗法。新药物VX-770将对携带“Celtic基因”的患者有益。

葛兰素史克公司日前宣布在中国上市凡瑞克（安立生坦），为肺动脉高压患者带来新选择。该药品是一种新型的高选择性内皮素受体拮抗剂，可通过作用于肺动脉高压患者体内功能发生改变的内皮素及其受体，防止血管过度收缩，进而缓解疾病症状，提高患者的生活质量。其治疗肺动脉高压的疗效已获得中国食品药品监督管理局、美国食品和药品管理局及欧洲药品质量管理局等药品管理机构的认可。

据国外媒体报道，Pharming Group和瑞典Orphan Biovirum宣布，一重组型人C1抑制剂（C1INH）即Ruconest（INN conestat α）在荷兰监管当局最终批准后将在荷兰推出。

美国食品药品管理局（FDA）近日批准Corifact用于治疗先天性ⅩⅢ因子缺乏症。这是FDA批准的首个治疗该疾病的药物。

美国FDA批准了Santen公司的西罗莫司（DE-109rapamycin）作为一种罕见病用药，用来治疗难治性慢性非传染性前葡萄膜炎、非传染性中间葡萄膜炎、 非传染性全葡萄膜炎和影响眼睛后段的非感染性葡萄膜炎。

Vertex医药公司生产的Kalydeco（inacaftor，VX-770）新药申请获得了美国食品药监局（FDA）受理，这种药用来治疗囊肿性纤维化（CF）。

根据BioSpectrum来自新加坡的消息：Takeda Oncology和它的母公司Takeda医药公司近日宣布美国食品药品监督管理局批准了注射用VELCADE的补充新药申请。该药物更新了VISTA试验中长期总体生存率数据，而给试验则主要是检测VELCADE疗法（VcMP）在未经治愈的多发性骨髓瘤（MM）的效果。