Emmaus生命科学公司子公司Emmaus医疗研发的左谷酰胺（L-glutamine）获得欧洲药品局授予的罕见药资格，这是一种治疗镰刀细胞疾病的药物。

Athersys公司细胞治疗药MultiStem获得食品药监局（FDA）授予的罕见药身份，这是一种治疗呼尔勒综合症（Hurler syndrome，即黏多糖贮积症一型MPS-1）的药物。

Sobi公司向美国食品药监局（FDA）提交了关于Kineret的罕见药申请，这是一种治疗早发性多系统炎症疾病（NOMID）的药物。

美国辉瑞制药公司此前同Protalix生物制药公司(Protalix BioTherapeutics)联手研发了高雪氏病新药Elelyso，并且向欧洲药物监管局提交了该药物的上市申请书，但是欧盟监管局不建议批准该药物的上市申请，原因是当前高雪氏病药物市场上有一种同类药物，但是该同类药物的市场独家销售权直到2020年才会到期。

美国辉瑞制药公司日前表示，公司此前向美国食品和药物监管局提交了关于神经退行性疾病新药Vyndaqel的上市申请书，药监局对该药物进行一定的审查之后，表示公司提供的临床试验数据不足，因此要求辉瑞公司进行新一轮的临床试验。2006年8月28日Vyndaqel被指定为“孤儿药品”(用于称谓治疗罕见病的那些药品)。

赛诺菲旗下Genzyme公司向美国食品药监局（FDA）提交Lemtrada的补充生物证书申请（sBLA），同时向欧盟药品管理局（EMA）提交其市场准入资格(MAA)，这是一种治疗复发性多发硬化症（RMS）的药物。

CSL Behring公司用于连接凝结因子IX和融合蛋白的重组融合蛋白，获得美国食品药监局（FDA）授予的罕见药身份。

Baxter国际制药生产的ADVATE在中国获批，这是一种重组人类凝血因子VIII注射剂，用于治疗血友病A。 ADVATE可直接注射到血液，通过暂时提高VIII因子的含量，从而使得身体内凝血过程正常运转。

Arno医疗公司治疗2型多发性神经性纤维瘤药物AR-42获得欧洲颁发的罕见药认定资格。

诺华公司与美国食品药品管理局(FDA)宣布，已批准Afinitor(依维莫司)用于治疗结节性硬化症(TSC)患者的不必立即手术的肾血管平滑肌脂肪瘤。该药的申请得到了FDA的优先审查，后者适用于带来重要进展的药物或目前无法有效治疗的疾病的新治疗手段。

III期Allegro研究显示口服laquinimod用于治疗复发进展性多发性硬化症（RRMS）非常有效，它能够减缓炎症，减少患者脑组织损伤。