2013年1月4日，PharmaIN以及LAT制药公司联合宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已给予特利加压素（terlipressin）孤儿药认定，用于非肿瘤所致的腹水治疗。腹水，也称为腹部积水，是肝硬化的严重并发症之一。公司修饰型候选药物PHT101（PGC-C12E-Terlipressin）结合新型药物输送系统，能够实现非住院慢性患者每日一次的皮下给药治疗。

​辉瑞和Protalix 生物公司宣布FDA批准注射用Elelyso用于治疗1型戈谢病。 Elelyso是从提取的酶代替治疗（ERT），用于治疗1型戈谢病成年患者。 Protalix生物治疗公司总裁兼首席执行官David Aviezer说：“Elelyso对于依赖ERT管理戈谢病的患者来说很有帮助。”

​3月22日，美国食品药品管理局（FDA）批准TOBI Podhaler（妥布霉素吸入粉）用于治疗囊性纤维化患者绿脓杆菌（可引起肺部感染）感染。

美国食品药监局（FDA）接受了Biogen Idec公司关于重组因子IX Fc融合蛋白（rFIXFc）的生物制品申请（BLA）,这是一种治疗B型血友病的药物。

人民网·天津视窗1月6日电：昨日（1月5日），记者从天津国际生物医药联合研究院获悉，由天津石桥生物科技有限公司自主研发的国内首例基因工程类治疗血友病药物——“凝血八因子重组蛋白质”已进入临床前实验阶段，预计三年内将实现产业化生产。产业化生产后，该药不仅可打破血友病基因类药物的国际药企的垄断局面，更有助于降低该类药物的国内价格。据悉，该药物进入市场后，将比同类进口药价格低十倍以上。未来，该药物市场空

DARA生物科技公司向美国食品药监局（FDA）提交关于罕见药KRN5500的申请，这是一种治疗慢性化疗诱导外围神经痛（CCIPN）的药物。

​2013年1月4日，PharmaIN以及LAT制药公司联合宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已给予特利加压素（terlipressin）孤儿药认定，用于非肿瘤所致的腹水治疗。腹水，也称为腹部积水，是肝硬化的严重并发症之一。公司修饰型候选药物PHT101（PGC-C12E-Terlipressin）结合新型药物输送系统，能够实现非住院慢性患者每日一次的皮下给药治疗。

赛诺菲（Sanofi）今日宣布，口服多发性硬化症（multiple sclerosis，MS）药物Aubagio 获得了澳大利亚药品管理局（TGA）的批准，作为一种新的日服一次的药物，用于复发型多发性硬化症患者的治疗，这是该药所取得的第2个监管批准。今年9月，Aubagio 获得了FDA的批准。同时，欧洲药品管理局（EMA）及其他监管机构正在审查该药的上市许可申请（MAA）。

2012年9月12日美国食品药品监督管理局(FDA)批准Aubagio(teriflunomide)，一种每天1次片为治疗有复发型多发性硬化症(MS)成年。

Pluristem医药公司向FDA提交关于胎盘细胞疗法（PLX）的罕见药申请，这是一种用于治疗再生性障碍性贫血的药物。 Pluristem早些时候已经获得了关于PLX用于治疗闭塞性血栓性脉管炎的罕见药身份， 此次是公司第二次向FDA提交申请。 Pluristem公司主席兼首席执行官Zami Aberman说：“对于再生性障碍性贫血少儿患者，PLX的用量要酌情控制。

欧盟批准Vertex医药公司Kalydeco（ivacaftor）用于囊肿性纤维症（编者注：囊性纤维化），这些患者都是由基因变异（G551D）引起的疾病。