FDA于2013年共批准27款新药，与15年来批准新药数量最多的2012年相比，数量有所下降，但2013年批准的新药具备着着强大的商业潜能。

2013年，FDA至少收到141份突破性药物资格（breakthrough therapy designation, BTD）申请，这些申请中有37项获得授权，4个新药（Kalydeco、Gazyva、Imbruvica、Sovaldi）经该通道上市。

美国时间2月14日下午，Biomarin Pharmaceutical 公司的新药Vimizim (elosulfase alfa) 被FDA正式批准，提前两周公布确实出人意料（原定于2月28日）。因FDA公布时间较晚，当日Biomarin 股票收盘价（75.78美元）并未受到影响。

罕见病的治疗成本非常高昂，今年刚刚通过审查的几种孤儿药价格从15万到30万美元不等，且仍在逐年增加。高昂的孤儿药成本对可持续性罕见病治疗提出考验，在这种情况下，医疗系统是否应该负担这些成本，孤儿药的购买者如何做出周全决策都是需要思考的问题。

隶属美国卫生与公众服务部的美国国家卫生研究院４日宣布，该机构将与辉瑞、强生等十大药企建立合作伙伴关系，旨在研究一些重大疾病的生物学原理，加速开发新药和新疗法。

1月21日，Alexion制药宣布美国FDA授予公司旗下药物Soliris (Eculizumab)孤儿药资格(ODD)，这款药物是一种新类型的终端补体抑制剂，用于肾移植患者移植肾功能延迟恢复(DGF)的预防。

拜耳（Bayer）1月24日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）建议批准肺动脉高压药物riociguat，用于治疗2种形式的肺动脉高压：a）用于不能手术或手术后持续性、复发性慢性阻塞性肺动脉高压（CTEPH）成人患者，以提高运动能力；b）用于肺动脉高压（PAH）成人患者的治疗，以提高运动能力。欧盟委员会（EC）预计将于2014年上半年做出最终审查决定。

赛诺菲（Sanofi）1月22日宣布，口服多发性硬化症（multiple sclerosis，MS）药物Aubagio（teriflunomide，特立氟胺）获得了英国国家健康与临床卓越研究所（NICE）的最终批准。

武田（Takeda）1月17日宣布，抗体偶联药物Adcetris（brentuximab vedotin）获日本卫生劳动福利部（MHLW）批准。

医药股的投资，行业发展阶段的判断非常重要，同样可适用于其他消费品行业的投资。与其它消费品行业投资不同的是，医疗行业带有公共产品性质，政府需要考虑其社会属性，政策对医药行业的影响远大于一般消费品行业。

美国FDA建立的新药审批浪潮如今已被打破。根据官方统计，2013年生物制药行业通过审批的新药只有27个，相比2012年的39个大幅下跌。人们开始对一掷千金的全球医药行业研发项目的生产力和可持续性发展提出质疑。