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孤儿药
Marina 公司用于治疗家族性腺瘤性息肉病(FAP)的药物获得快速通道资格
2015/09/01
Marina生物技术公司宣布,其研发的药物CEQ508获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的快速通道资格,该药为用于治疗家族性腺瘤性息肉病(FAP)的研究性核糖核酸干扰类(RNAi)药物。
FDA授予治疗免疫性血小板减少症药物维妥珠单抗孤儿药资格
2015/09/01
Immunomedics公司的药物维妥珠单抗在38位可观测反应的复发性免疫性血小板减少症(ITP)患者中进行了一期临床试验,结果显示,低剂量单药的缓解率达到55%,其中十一位患者(29%)达到了完全缓解的效果。
Insys 公司治疗婴儿痉挛症(IS)药物被FDA授予孤儿药资格
2015/08/27
Insys医疗公司(后称“Insys”或“该公司”)宣布美国食品药品监督管理局(FDA)授予其候选的治疗婴儿痉挛症(IS)的药用大麻二醇(CBD)孤儿药资格。
治疗兰伯特-伊顿肌无力综合征(LEMS)药物Firdapse®向FDA提交新药申请
2015/08/27
Catalyst 制药公司是一家生物制药公司,致力于开发和商业化用于罕见的消耗性疾病人群的创新治疗药物,其宣布启动向美国食品药品监督管理局(FDA)滚动递交Firdapse®的新药申请,该产品用于治疗兰伯特-伊顿肌无力综合征(LEMS)。
Ibrutinib(依鲁替尼)获批可用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤患者
2015/08/26
多伦多- 强生公司今日宣布,加拿大卫生部发布了一项公告, 批准依鲁替尼(IMBRUVICA®)口服药(每日一次每次一片)用于治疗复发性或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)。这次获批是基于一项发表于新英格兰医学杂志的2期临床研究,该研究显示,调查评估得到的总体应答率接近68%。
治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经疾病药物获FDA孤儿药资格认证
2015/08/25
辉瑞公司的自身免疫候选药物GL-2045进入美国食品药品管理局(FDA)孤儿药项目。这一消息来自于Gliknik,一家私人生物制药公司,其GL-2045执照持有人为辉瑞公司。GL-2045是一种静脉注射重组免疫球蛋白(仿IVIG),该药物将被用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经疾病(CIDP)。该神经疾病是一种罕见的神经疾病,特征为进行性无力及手臂和腿部的感知受损。
FDA批准卡非佐米联合运用治疗复发性多发性骨髓瘤
2015/08/25
美国安进公司(Amgen)宣称FDA批准卡非佐米注射液联合来纳度胺和地塞米松治疗曾接受过1-3种治疗方法的复发性多发性骨髓瘤患者。
用于治疗亨廷顿病的新药SD-809已获FDA上市许可申请
2015/08/25
Teva制药工业有限公司宣布美国食品与药品监督管理局(FDA)已接受SD-809(deutetrabenazine)用于治疗亨廷顿(HD)相关舞蹈症的新药上市许可申请(NDA)。
治疗胆管癌药物ASLAN001(varlitinib)获FDA孤儿药资格
2015/08/25
ASLAN制药公司宣布ASLAN001(varlitinib)获得FDA孤儿药开发办公室(OOPD)授予的孤儿药资格。ASLAN制药是一家专注于免疫疗法发展的生物技术公司,其药物主要针对在亚洲流行的肿瘤疾病。ASLAN001(varlitinib)是一种泛HER抑制剂。
治疗原发性高草酸尿症1型药物DCR-PH1获EMA孤儿药资格认证
2015/08/25
Dicerna制药公司是一个发展RNA干扰疗法的领导者,它宣布欧洲药品管理局(EMA)授予DCR-PH1孤儿药资格,作为原发性高草酸尿症1型的候选治疗方法。
2015全球最昂贵五大药物全是孤儿药,你知道吗?
2015/08/21
2014年医药支出首次超过1万亿美元。1万亿相当于全球GDP的1.3%,高于全球15个国家的累积年度GDP。据估计,全球医药支出将会继续增加。预计到2018年IMS健康项目支出可能从2014年的1万亿美元上升到1.3万亿。
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