法珀赛尔预计将于2018年第三季度开始一项非盲、单臂（single arm）、1/2期临床试验的招募工作。

SB-FIX是一种治疗B型血友病（hemophilia B）的锌指核酸酶（ZFN）-介导体内基因组编辑疗法。该临床试验许可启动了欧洲的首个体内基因组编辑研究。

一项3期临床试验显示，在帮助I型戈谢病患者保持病情稳定方面，一日两粒Cerdelga比一日一粒同样效力的Cerdelga略好。

近日药明康德集团合作伙伴Amicus Therapeutics传来喜讯——该公司宣布，美国FDA已接受了其口服法布雷病新药migalastat HCl（migalastat）的新药申请，并授予其优先审评资格。

​今日，药明康德集团合作伙伴Amicus Therapeutics在圣地亚哥召开的科学会议上，公布了一项庞贝病（Pompe disease）临床试验的最新结果。研究表明，在长达1年的后续跟踪中，Amicus的创新疗法显著改善了患者的行走表现，并能稳定患者的肺功能。

​近日，Vertex Pharmaceuticals宣布选择两种新一代矫正剂VX-659和VX-445进入3期阶段的研发，作为两种不同的囊性纤维化（CF）三联疗法的一部分。

开发罕见中枢神经系统疾病新药的医药公司Zogenix今天宣布，FDA为在研新药ZX008（低剂量氟苯丙胺）颁发了突破性疗法认定，治疗Dravet综合征相关的癫痫发作。

​近日，美国FDA宣布，批准诺华（Novartis）集团公司Advanced Accelerator Applications的Lutathera（lutetium Lu 177 dotatate）治疗生长抑素受体阳性的胃肠胰腺神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）。这也是美国FDA批准的首款多肽受体放射性核素疗法（PRRT）。

Summit Therapeutics公司近日公开了2期临床试验PhaseOut DMD的24周中期结果。研究显示在研新药ezutromid可以提高utrophin水平，减缓肌肉损伤。

ArmaGen公司（ArmaGen, Inc.），一家专注于开发开创性疗法以治疗严重神经疾病的私营生物技术公司，近日报告：美国食品与药物管理局（FDA）已经授予AGT-181快速通道地位。

欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）推荐授予Alkindi（氢化可的松，hydrocortisone）儿科使用上市许可（PUMA），用于在婴儿、儿童和青少年中治疗罕见激素失调——原发性肾上腺功能不全（primary adrenal insufficiency）。