罕见病信息网

首页 >孤儿药

FDA授予生长抑素类似物治疗神经内分泌肿瘤的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/12/05

212Pb标记的生长抑素类似物，用于NETs的靶向α射线治疗（TAT）。
基因疗法治疗巴腾病获孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/12/05

2型晚期婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2）属于巴腾病，是一种因TPP1基因突变引起的罕见、小儿发病、常染色体隐性遗传的神经退行性溶酶体贮积症。
首创单克隆抗体癌症免疫疗法获孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/12/04

OBI-888是一种靶向糖脂类抗原Globo H的首创单克隆抗体癌症免疫疗法。
罗氏重磅血友病新药舒友立乐®（艾美赛珠单抗）在中国获批！

FDA/EMA /CFDA

2018/12/04

近20年来首个用于A型血友病合并凝血因子VIII抑制物的常规预防性治疗创新药。
左卡尼汀与你我息息相关

行业资讯

2018/12/03

左卡尼汀是治疗原发性肉碱缺乏症（编号15）、戊二酸血症Ⅰ型（编号34）、异戊酸血症（编号58）、甲基丙二酸血症（编号71）、丙酸血症（编号99）的救命药物。
艾森系统性红斑狼疮新药AC0058美国II期临床首例患者入组治疗

研究/数据

2018/12/02

这意味着系统性红斑狼疮药物治疗领域迎来了重要的里程碑。一旦开发成功，AC0058将成为首个治疗系统性红斑狼疮的小分子BTK靶向创新药，患者急需有望得到极大的满足。
首个口服疾病修饰疗法！诺华Gilenya获欧盟批准，用于多发性硬化症儿童和青少年群体

FDA/EMA /CFDA

2018/11/30

欧盟委员会（EC）已批准Gilenya（fingolimod，芬戈莫德），用于10-17岁复发缓解型多发性硬化症（RRMS）儿童和青少年患者的治疗。
首个Lambert-Eaton肌无力综合征疗法获FDA批准

FDA/EMA /CFDA

2018/11/29

LEMS是一种罕见的自身免疫疾病，影响神经和肌肉之间的连接并导致患者无力和其他症状。这是FDA批准的首个LEMS治疗方法。
范可尼贫血基因疗法！Rocket公司RL-L102斩获美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)资格

FDA/EMA /CFDA

2018/11/29

RP-102是一种基于LVV的基因疗法，开发用于范可尼贫血（Fanconi anemia，FA）的治疗。此次RMAT资格的授予，是基于正在欧洲开展的一项I/II期临床研究的积极疗效和安全性结果。
24年来首个重大突破！Sobi公司超罕见病HLH治疗药物Gamifant获美国FDA批准

FDA/EMA /CFDA

2018/11/28

HLH是一种非常罕见的高发病率和高死亡率的高度炎症综合征，以前一直没有获批的治疗药物。临床治疗方面，HLH的近期治疗目标为迅速控制炎性急症，并未造血干细胞移植做准备，这是唯一的治疗方法。目前，在移植前使用的常规诱导疗法包括甾体类和化学疗法，但这些药物未被特别批准用于治疗HLH。
FDA授予PLN-74809治疗原发性硬化性胆管炎的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2018/11/28

PSC是一种病因不明的罕见、慢性、进行性肝病，经常伴随炎症性肠病发生，其特征是肝脏和胆管炎症，以及最终的纤维化或瘢痕形成。

< ... 76 77 78 79 80 ... >

公益项目

科研招募

国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

人物故事

视频

《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片

报告下载

招聘

和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划

公众号

返回顶部