这些PNs可导致疼痛，运动功能障碍，气道功能障碍，肠/膀胱功能障碍和毁容，并有可能转变为恶性外周神经鞘瘤（MPNST）。

BTD旨在加快药物的开发和审查。获得该资格认定的药物必须满足以下条件：1. 用于治疗严重或危及生命的疾病；2. 有初步临床证据表明该药物可能产生超越现有疗法的实质性改善。

法伯病是一种罕见病，被认为存在严重诊断不足，患者经常被误诊为青少年特发性关节炎。该病是由ASAH1基因突变引起的，导致酸性神经酰胺酶缺乏，造成具有促炎和促凋亡作用的神经酰胺在细胞内积聚。

值得一提的是，今年3月9日，武田在丹麦首都哥本哈根举行的第14届欧洲克罗恩病和结肠炎组织（ECCO）大会上公布了评估Entyvio（vedolizumab）治疗中重度UC首个头对头IIIb期研究VARSITY的结果。结果显示，在治疗第52周，与艾伯维旗舰产品修美乐（Humira，通用名：adalimumab，阿达木单抗）相比，Entyvio在主要终点临床缓解方面表现更优。

这是继诺华的Mayzent之后，FDA本周批准的第二款治疗多发性硬化症的口服疗法。

法韦尔病（Farber disease）是一种罕见、并被认为显著诊断不足的疾病，患者往往误诊为少年特发性关节炎。这种疾病是由ASAH1基因突变引起的，导致酸性神经酰胺酶（一种重要的溶酶体酶）缺乏。

FDA将突破性疗法资格认定授予满足以下条件的药物：1. 用于治疗严重或危及生命的疾病；2. 有初步临床证据表明该药物可能对至少一个临床重大终点产生超越现有疗法的实质性改善。该项目由FDA设立，目的是确保患者尽快通过FDA批准而获得重要的新疗法。

诺华制药首席执行官Paul Hudson表示，“多发性硬化症治疗最重要的目标之一是推迟患者残疾进展和保护认知功能，Mayzent的获批将使得患有活动性继发进展性患者获得第一种口服治疗药物。我们很高兴一直致力于多发性硬化症的研究，并使患者终于得到了期待已久的治疗选择。”

慢性肾病（CKD）或Afib的存在会增加严重血栓栓塞不良临床结果（比如中风和死亡）的风险。通常推荐使用抗血栓疗法来降低AFib患者的风险，但目前没有用于ESRD和AFib患者的获批疗法。ESRD和AFib患者通常被排除在临床试验之外，因为Afib获批疗法的代谢属性可能增加药物暴露，从而增加管理这些患者的已知风险和挑战。

用于治疗成人患者与发作性睡病（narcolepsy）或阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）相关的白天过度嗜睡（EDS）。

FDA将突破性疗法资格认定授予满足以下条件的药物：1. 用于治疗严重或危及生命的疾病；2. 有初步临床证据表明该药物可能对至少一个临床重大终点产生超越现有疗法的实质性改善。该项目由FDA设立，目的是确保患者尽快通过FDA批准而获得重要的新疗法。