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2000万罕见病患者离国产“孤儿药”还有多远？

行业资讯

2019/03/13

在第十二个“世界罕见病日”来临前夕，国内罕见病患者群体盼来好消息，国务院常务会议提出要对部分罕见病药品给予增值税优惠。但中国罕见病的防治工作还任重道远。受技术和市场等因素影响，中国制造的“孤儿药”很少，参与研发的积极性也不高。
FDA 授予TransCon CNP治疗软骨发育不全的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/03/13

软骨发育不全是侏儒症最常见的形式，全球大约有25万名患者。该病会导致严重的骨骼并发症和并存病，包括枕骨大孔狭窄、睡眠呼吸暂停和慢性耳道感染。为了缓解多种并发症，患者经常面临多次手术和治疗。
FDA授予OSP-101治疗闭塞性细支气管炎的孤儿药物资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/03/11

BO主要发生在肺移植人群中，是该人群的主要死亡原因。超过50%的患者在移植后5年内发病，而且该比例会在10年内增至近80%。此外，BO还会在造血干细胞移植后发生，也可以由暴露于某些化学物质引起。
FDA授予verdiperstat治疗多系统萎缩的孤儿药认定

FDA/EMA /CFDA

2019/03/08

Verdiperstat是一种潜在首创、口服、脑渗透、不可逆的MPO抑制剂，一种作为大脑病理性氧化应激和炎症关键驱动因子的酶。基于欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会的建议，verdiperstat还获得了欧盟委员会授予治疗MSA的孤儿药资格认定。
FDA授予基质替代疗法治疗罕见代谢疾病的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/03/07

FDA将孤儿药资格认定授予：D-半乳糖CERC-801，用于治疗葡萄糖磷酸变位酶1（PGM1）缺乏症；D-甘露糖CERC-802，用于治疗甘露糖磷酸异构酶（MPI）缺乏症；以及L-岩藻糖CERC-803，用于治疗IIc型先天性糖基化障碍（CDG-IIc）。
FDA授予WP1066治疗罕见脑瘤的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/03/06

Moleculin公司新项目首席医疗官Sandra Silberman博士补充道：“WP1066的发展势头越来越强劲。我们在广泛动物模型中看到了该候选药物强大的抗肿瘤活性，我们相信这代表着一种治疗多种类型肿瘤的重要新方法。”
全球首个家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）药物Waylivra在欧盟即将上市

FDA/EMA /CFDA

2019/03/06

FCS是一种极为罕见、具有毁灭性的遗传性疾病，由脂蛋白脂酶（LPL）功能受损引起，其特是严重的高甘油三酯血症（＞880mg/dL），并存在不可预测且潜在致命的急性胰腺炎。
首个成人罕见凝血疾病疗法获批

FDA/EMA /CFDA

2019/03/05

aTTP是一种罕见而危及生命的凝血障碍，患者全身小血管中会形成广泛血凝块。这些血凝块会切断主要器官的氧气和血液供应，导致中风和心脏病发作，可能造成脑损伤或死亡。患者可因疾病（比如癌症、HIV、怀孕、狼疮或感染）或者在手术、骨髓移植或化疗后出现aTTP。
FDA首次授予多系统萎缩药物孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/03/04

FDA的孤儿药资格认定将使得Prana公司有资格享受《孤儿药法案》的各种开发激励措施，包括临床试验费用的税收抵免，如果PBT434最终获批上市，将拥有7年的市场独占权。
FDA授予BL-8040治疗胰腺癌的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/03/04

BL-8040目前正在两项独立的免疫肿瘤学合作下进行治疗胰腺癌的临床研究，其中一项与默克公司合作，另一项与罗氏旗下基因泰克公司合作。
FDA授予RGX-181基因疗法治疗巴腾病的儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/03/04

RGX-181被设计为利用REGENXBIO公司的NAV AAV9载体将TPP1基因直接递送到中枢神经系统（CNS），可能诱导产生CLN2病患儿所缺乏的持续水平的TPP1酶。

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