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Epygenix公司向FDA提交EPX-100治疗Dravet综合征的新药临床研究申请

FDA/EMA /CFDA

2019/07/19

Dravet综合征是一种罕见的、灾难性、终生形式癫痫，患者1岁以内发病，伴有频繁或持续性发作。随着病情进展，通常会出现智力障碍、行为异常、步态和运动障碍，以及致死率增加。
FDA授予ARCT-810治疗鸟胺酸氨甲酰基转移酶缺乏症的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/07/18

ARCT-810利用Arcturus公司的LUNAR®脂质介导给药平台，安全有效地将OTC信使RNA（mRNA）递送到肝细胞。
Arrowhead公司高胆固醇血症RNAi疗法ARO-AGN3获美国FDA授予孤儿药资格

FDA/EMA /CFDA

2019/07/18

如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。
美国FDA授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）突破性药物资格

FDA/EMA /CFDA

2019/07/17

DCR-PHXC是目前开发的唯一一种用于治疗所有类型原发性高草酸尿症（PH）的RNAi实验性疗法，PH是一类严重、罕见、遗传性肝病，常常导致肾功能衰竭。
EC授予OV101治疗天使综合征的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/07/16

该资格认定可为制药公司提供欧盟激励政策，比如减少费用、集中授权和药物获批上市后10年的市场独占期。
FDA批准ABO-202基因疗法治疗CLN1病的快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/07/13

有些CLN1病患者在儿童末期或成年期出现症状，这些变异型被称为晚期婴儿型、青少年型或者成人型CLN1。
FDA授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/07/12

授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征（familial chylomicronemia syndrome，FCS）的孤儿药资格认定。
FDA授予AR-501治疗囊性纤维化的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/07/09

其中镓作为铁的类似物发挥作用，拮抗微生物中的多种铁依赖通路，从而破坏细菌的多种关键功能。
EMA授予Emixustat治疗Stargardt病的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/07/08

美国、欧洲和日本的Stargardt病患者总数不超过150000人，因而被认为是一种罕见病。目前尚无能够减缓该病进展的疗法，患者存在重大的未满足医疗需求。
FDA授予DNL310治疗黏多糖贮积症的孤儿药和儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/07/08

。Denali公司正在开发DNL310用于治疗粘多糖贮积症II型（Mucopolysaccharidosis II，MPS II或Hunter综合征）患者。
Grifols首款20%皮下免疫球蛋白获批上市用于原发性免疫缺陷病

FDA/EMA /CFDA

2019/07/06

这包括但不限于先天性无丙种球蛋白血症、普通变异型免疫缺陷病（CIVD）、X连锁无丙种球蛋白血症（XLA）、Wiskott-Aldrich综合征和严重联合免疫缺陷（SCID）。

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