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勃林格殷格翰激酶抑制剂Ofev获美国FDA批准新适应症，治疗SSc-ILD

行业资讯

2019/09/10

用于减缓系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）患者肺功能下降速率。Ofev通过FDA的优先审查程序获得批准，之前还被授予了孤儿药资格（ODD）和快速通道资格（FTD）。
FDA授予GTX-102治疗天使综合征的孤儿药和儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/09/09

AS的全球发病率约为1/15000，是一种严重、使人衰弱的罕见神经遗传病。
拯救“瓷娃娃”：香港浸会大学团队药物研发成果获美国FDA孤儿药认定

FDA/EMA /CFDA

2019/09/08

成骨不全症患者极其容易发生骨折，而且目前临床上缺乏理想的治疗药物。香港浸会大学张戈教授团队、吕爱平教授团队发现的核酸适配子新分子或将改变这一现状，已获得美国 FDA 孤儿药认定。
重症肌无力(MG)新药！Ra公司新型大环肽补体C5抑制剂zilucoplan获美国FDA授予孤儿药资

FDA/EMA /CFDA

2019/09/07

目前正被开发用于治疗全身型重症肌无力（gMG）以及其他罕见的、基于组织的补体介导疾病。重症肌无力（MG）是一种慢性自身免疫性神经肌肉疾病，其特点是骨骼肌无力和疲劳。仅在美国，MG就影响约6万人。
大冢固定剂量组合口服疗法ASTX727(cedazuridine+地西他滨)获美国FDA孤儿药资格

FDA/EMA /CFDA

2019/09/06

用于治疗骨髓增生异常综合症（MDS），包括慢性骨髓单核细胞白血病（CMML）。
EC授予Mirdametinib治疗1型神经纤维瘤病的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/09/05

NF1是一种由MAPK通路基因突变导致的罕见遗传病。
欧洲批准首个视神经脊髓炎谱系疾病治疗药物

FDA/EMA /CFDA

2019/09/05

以便将抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性且有复发病程的成人视神经脊髓炎谱系疾病（neuromyelitis optica spectrum disorder，NMOSD）的治疗纳入其中。
FDA授予反义药物DYN101治疗中央核肌病的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/09/02

该公司正与RNA靶向药物发现的领先者Ionis制药公司合作开发DYN101。
百济神州伙伴SpringWorks γ-分泌酶抑制剂nirogacestat获突破性药物资格！

研究/数据

2019/08/30

硬纤维瘤新药！
FDA授予SIG-001治疗血友病的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/08/29

SIG-001是一种利用Sigilon公司Shielded Living Therapeutics™平台的研究性细胞疗法，所植入的细胞能够产生稳定血浆水平的因子VIII（一种关键凝血蛋白）。
首个视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)药物！Alexion补体C5抑制剂Soliris第4个适应症欧

FDA/EMA /CFDA

2019/08/28

欧盟委员会（EC）已批准Soliris（eculizumab）一个新的适应症，用于抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性且伴有复发病程的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者的治疗。

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