该基因编码电压门控型钠通道1α亚基（NaV1.1）。目前可用的治疗方法无法解决这种突变问题。

在美国，FDA已于2018年6月批准cannabidiol口服液体制剂（商品名：Epidiolex），用于2岁及以上患者辅助治疗与LGS和DS相关的癫痫。值得一提的是，此次批准，使Epidiolex成为首个高纯度、植物来源大麻二醇（CBD）处方药物制剂，同时也是首个新型抗癫痫药物（AED）。

其先导化合物TP508获FDA和欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定，用于治疗急性辐射综合症（ARS）。

公司目前正在一项多剂量安全性研究，针对健康志愿者评估NPT520-34重复给药的安全性、耐受性和药代动力学。

RMAT是专门为再生性疗法设立的审评途径，与FDA的突破性疗法认定类似，将加快这一疗法的开发和审评速度。

用于既往经表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。

与Astellas公司合作，Cytokinetics公司正在开发reldesemtiv作为SMA以及某些与骨骼肌无力和/或疲劳有关的其他衰弱性病症患者的潜在疗法。

该认定可以为药物开发提供激励措施，包括合格临床试验费用的税收抵免，处方药使用者费用的豁免，以及产品获批上市后7年的市场独占权。

PBC是一种胆汁淤积性肝病，患者胆管受损，导致肝组织瘢痕化或肝硬化。发病原因尚不明了。该病患者主要为女性，许多患者无法从现有疗法中获益，存在重大的未满足医疗需求。

计划于2021年在美国和欧洲提交监管申请

MTPC在中国的研发子公司田边三菱制药研发（北京）有限公司已经提交了申请，MTPC在中国的生产和销售子公司天津田边制药有限公司将负责依达拉奉的营销。