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全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)

FDA/EMA /CFDA

2019/07/04

在美国，Ultomiris于2018年12月获得FDA批准，用于PNH成人患者的治疗。值得一提的是，Alexion使用了一张优先审评券来加速该药在美国的审查。
FDA批准首款视神经脊髓炎谱系疾病治疗药物

FDA/EMA /CFDA

2019/07/03

NMOSD是一种中枢神经系统自身免疫病，主要累及视神经和脊髓。
基因疗法-KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB)获美国FDA再生医学先进疗法资格(RMAT)

FDA/EMA /CFDA

2019/06/28

“这些数据非常激动人心，支持了KB103作为一种方便、无痛、安全、有效疗法，治疗这种致衰性疾病的潜力。”
杜氏肌营养不良(DMD)新药Puldysa在欧盟进入审查，有效延缓呼吸功能下降

FDA/EMA /CFDA

2019/06/27

结果显示，在治疗过程中，先前观察到的idebenone对降低呼吸功能下降率的有益作用可维持长达6年。
FDA接受Luspatercept治疗骨髓增生异常综合征和β-地中海贫血的生物制品许可申请

FDA/EMA /CFDA

2019/06/27

两家公司还宣布，该药的上市许可申请（MAA）已成功获得欧盟确认，正在审查中。
FDA授予BST-236治疗急性髓系白血病的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/06/25

因此，BST-236可作为AML及其他血液学恶性肿瘤和疾病的优越核心疗法。
Epizyme公司向FDA提交Tazemetostat治疗上皮样肉瘤患者的新药上市申请

FDA/EMA /CFDA

2019/06/25

Tazemetostat是Epizyme公司发现的首创、口服、EZH2抑制剂，正在开发用于治疗一系列癌症。
EC授予PTI-428治疗囊性纤维化的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/06/24

PTI-428是该公司专有的囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）放大剂，目前处于临床开发阶段。除了欧盟（EU）孤儿药之外，PTI-428还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药、突破性疗法和快速通道资格认定。
FDA授予PD-0325901治疗神经纤维瘤病的快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2019/06/22

NF1-PN是一种罕见遗传病，其特征是MAPK通路突变引起外周神经鞘肿瘤生长，造成严重疼痛、毁容和病态。NF1-PN患者通常在20岁前获得诊断
全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)

FDA/EMA /CFDA

2019/06/21

该药是第一个也是唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。
Alnylam制药提交Givosiran治疗急性肝卟啉症的新药上市申请

FDA/EMA /CFDA

2019/06/20

Givosiran是一种靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）的研究性RNAi疗法，之前获得FDA授予治疗AHP的突破性疗法和孤儿药资格认定。

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