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孤儿药
FDA授予MB-102治疗急性髓系白血病的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/08/14
FDA之前已经授予MB-102治疗原代浆细胞样树突状细胞瘤（BPDCN）的孤儿药资格认定。
拓臻生物合作伙伴新药获FDA和EMA孤儿药认定，治疗原发性胆汁性胆管炎
FDA/EMA /CFDA
2019/08/08
基于此次合作，GENFIT将获得3500万美元的首付款，并且有权利获得不高于1.93亿美元的临床，注册，和商业化里程碑付款。这是拓臻生物在2018年获得礼来公司三个NASH产品全球独家权益之后的又一大型交易。
FDA授予DCR-PHXC治疗原发性高草酸尿血症的突破性疗法资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/08/07
FDA同时确认原发性高草酸尿血症2型和3型也符合“严重或致命疾病”标准
FDA授予Pegzilarginase治疗ARG1-D的突破性疗法资格认定
研究/数据
2019/08/06
ARG1-D是一种儿童早期发病的罕见进行性疾病，会导致严重并发症和早夭。
罕见病新药！欧盟授予百济神州合作伙伴SpringWorks公司MEK抑制剂mirdametinib孤
FDA/EMA /CFDA
2019/08/05
在美国，FDA之前已授予mirdametinib治疗NF1的孤儿药资格以及治疗≥2岁患者与NF1相关的不能手术的丛状神经纤维瘤的快速通道资格。
又一临床急需境外新药来了！田边三菱依达拉奉获批治疗ALS
行业资讯
2019/08/02
随后在6月份被纳入优先审评品种。在“临床急需”+“优先审评”的双码加持下，依达拉奉从上市申请获得受理，到正式获批仅用了110天。
欧盟授予sepofarsen治疗莱伯先天性黑蒙症10(LCA10)的优先药物资格(PRIME)
FDA/EMA /CFDA
2019/08/02
获得PRIME资格的药物，必须有初步临床证据和非临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情。
UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)
FDA/EMA /CFDA
2019/08/02
如果符合相关标准，则可后的优先审查资格。Ultragenyx公司预计将在60天内收到FDA关于申请受理及审查资格认定的回复。
FDA授予LB-001治疗甲基丙二酸血症的儿科罕见病资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/08/02
LB-001是一种携带人类甲基丙二酰辅酶A变位酶（MUT）基因的重组腺相关病毒载体，之前已经获得FDA的孤儿药资格认定。
FDA授予Imfinzi治疗小细胞肺癌的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2019/08/01
FDA将孤儿药地位授予那些用于治疗、诊断或预防罕见病（美国患者数量不到20万的疾病）的药物或潜在新药。
史上最贵药物Zolgensma上市 脊髓性肌萎缩症再添重磅
FDA/EMA /CFDA
2019/08/01
用于治疗2岁以下患有运动神经元存活基因1等位突变导致的脊髓性肌萎缩症的儿童患者。商品名为Zolgensma®。
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