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刚刚，和誉医药重磅新药再获FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗软骨发育不全
罕见病连续四年写入政府工作报告，首次聚焦综合防治！
蔻德罕见病中心携手施维雅：凝聚公益与产业合力，破解罕见病患者多重困境
2026国际罕见病日公益倡导活动在沪举办，五大行动共护罕见生命 | 看见生命的1‱
监管滞后、药企犹豫，罕见病患儿父母却强行改写规则
洞悉真实痛点，赋能患者生活：中国杜氏肌营养不良（DMD）患者旅程研究报告正式发布
凯西罕见病药新适应症获批，扩人群至儿童
基因治疗出海提速！饶毅创办的公司首款基因药获沙特孤儿药资格认定
重磅：首个！这款凝血新药获批，开创罕见病双适应症时代
双重监管加持！DMD新药获孤儿药资格认定
新年首个罕见病药获批！全球首款，一年仅需4次给药
全球首款！赛诺菲创新血友病疗法在国内获批上市
每周一次！罕见病重磅新药在我国获批上市
华润三九，斩获一款重磅罕见病新药
3000万一针！ 有史以来最贵药物日本获批，布局亚洲市场
Oculis将启动Privosegtor治疗急性视神经炎和NAION的PIONEER试验
2020—2025年近190个罕见病药品在我国获批
拜耳终止一款罕见病基因疗法研发
礼来安妥来利®和安妥来®（米吉珠单抗）可使克罗恩病患者维持长达三年的无激素缓解
药物牧场ROSAH新药DF-003获FDA“罕见病证据原则”RDEP认证
“不断药的生育旅程”可能实现吗？
重磅！武田制药新药获美国药监局优先审评，仅需每周一次注射
西方的药物审批框架形成于 60 年前，对罕见病药物研发而言，已经太过时了
罕见病研究的价值，远超乎你的想象（罕见病日专题报道三）
10款罕见病药物迎新进展；2026 国际罕见病日宣传片《快进人生》正式发布；第三届中国罕见病科研大会6月在沪举办| 壹周罕见药闻
三月，罕见病关注日竟然有这么多，有你关注的疾病吗？
17个地市州+32家单位！湖北省罕见病分会成立，3 年推进 5 大核心任务
让罕见病被“看见”！安徽省儿童医院领衔成立协作组
协和院长张抒扬等联名呼吁：加快制定《罕见病防治法》
代表委员议国是 | 丁列明委员：加快建立罕见病用药、儿童用药医保支付“专项通道”
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