资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
康复治疗 | 面肩肱型肌营养不良{FSHD}的康复治疗
睡觉也能像疾病一样发作？“发作性睡病”是什么病？
复旦儿科参与新药研究，《新英格兰医学杂志》发布最新研究成果
2021年中国脊髓小脑性共济失调医患交流会开启报名啦！
满足慢性病患者长期用药需求！长期处方管理规范发布
国内首个全身给药的罕见病基因疗法获批临床试验，针对血友病
全球首个“石人综合征”疗法！可有效抑制异位骨化!
首个特发性嗜睡症(IH)药物！独特阳离子羟丁酸疗法Xywav获美国FDA批准新适应症!
社会成本的纳入对罕见病相关经济学评价结果的影响
罕见酮代谢疾病基因疗法！美国FDA授予Vivet/辉瑞VTX-801快速通道资格
韩国GC绿十字血友病药物注射用重组人凝血因子VIII在中国获批上市
瞄准心衰及罕见病领域，创纪医学如何强力打造一站式生物医疗集团？
辉瑞罕见病新药「氯苯唑酸软胶囊」，降价61%
bluebird基因疗法III期临床试验被FDA叫停
针对肌营养不良！反义寡核苷酸疗法拟纳入优先审评
用于肌萎缩性侧索硬化症研究的人类感觉运动器官模型构建
成人75.8万美元/年！又一天价药获FDA批准上市
尼曼匹克病C1型的3期关键性研究开始患者招募
如何评估罕见病药物及其他医疗投入的资源是否值得 | 第十届中国罕见病高峰论坛
PMM2-CDG 自然病史研究为患者护理标准提供救命信息
预防胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症药物的临床概念验证
泛发性脓疱型银屑病的临床治疗研究进展
FH患者项目资助启动！脱脂牛奶、血脂净化、胆固醇挑战计划！
庞贝病患者可以使用β受体阻滞剂吗？
美国FDA宣布批准赛诺菲的酶替代治疗药物上市
糖原贮积病Ⅱ型GAA基因变异特点及基因型与表型的关系
三级预防体系，对出生缺陷说不 | 第十届中国罕见病高峰论坛
急性髓系白血病临床研究结果公布
FDA发布针对唯一患者设计的反义寡核苷酸药物指南
FDA允许Novartis基因治疗暂停项目恢复
<
...
108
109
110
111
112
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
