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23岁小伙左侧肢体无力以为是中风，却是这种罕见病！
低磷酸酯酶症基因疗法临床前数据
美国FDA授予新型免疫疗法nemvaleukin(IL-2变体)+Keytruda方案快速通道资格!
复杂性局部痛综合征药物获FDA孤儿药资格认定
先天性代谢缺陷的高氨血症药物获FDA孤儿药资格认定
49款新药获批！恒瑞创新药密集来袭，罕见病药成新热门
多发性硬化症(MS)新药！默克evobrutinib：首个减少缓慢扩张病变(SLE)的BTK抑制剂!
“自制药救子”的背后，是近2000万人都在面临的困境
重磅！勃林格殷格翰同类首创罕见皮肤病新药Spesolimab在中国递交上市申请
中国首届甲基丙二酸血症（MMA）医患交流会
结节性硬化症药物获FDA孤儿药资格认定
“孤儿药”并非无人问津：盘点罕见疾病药物研发相关政策
治疗致命儿科代谢遗传病 创新基因疗法获FDA快速通道资格
宣武医院武力勇团队揭示家族性致死性失眠症的临床特征与地域和基因多态性相关
关于公开征求《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》意见的通知
罕见病新药！Ryplazim(纤溶酶原)即将在美国上市
超罕见儿童肝病Crigler-Najjar综合征1型免费mRNA疗法
今日，诺华SMA基因疗法在华临床申请获受理，87亿美元收购公司获得！
SLC13A5缺陷症基因疗法获欧盟委员会孤儿药资格认定
鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症2期临床研究获批
软骨发育不全症药物在欧获批
盘点 | 获FDA孤儿药资格的中国药物
渤健反义疗法治疗ALS关键III期研究失败
FDA批准CLN5 Batten病基因疗法的临床试验
希佩尔-林道综合征（VHL）特定类型肿瘤治疗药物在美获批
卵磷脂胆固醇酰基转移酶缺乏症药物EMA孤儿药资格认定肯定意见
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原发性高草酸尿症临床试验最新进展
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