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《令人心动的offer3》助力 “心脏淀粉样变”患者走出困境
系统性硬化症药物获FDA孤儿药资格认定
罕见病药品注射用司妥昔单抗上市
速递！威尚生物脑癌创新药获NCI基金支持并启动临床申报
重庆市医学会关于举办罕见病分会第二次学术会议的通知
研究揭示Wolfram综合征致病基因WFS1突变诱发糖尿病的潜在分子机制
7种罕见病药“地板价”进医保，这套支付机制仍待建立
从70万降到3万 罕见病药物以“超低价”进医保，对于产业来说意味着什么？
CDE刚刚发布基因疗法3大指导原则
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69.97万元或降至10万元以内！天价救命药进医保，SMA患儿家长喜极而泣
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诺西那生钠注射液纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》
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新药巡礼： Ipsen冲刺FOP领域首药
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脆性X综合征致幻剂成分药物获FDA孤儿药资格认定
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驯鹿医疗CT120全人源双靶点产品获美国FDA孤儿药认定
官宣！74种药品新增进入国家医保目录
上海市公布首批纳入“双通道”管理药品名单，多个罕见病药品在列
克拉伯病基因疗法获EMA孤儿药资格认定
用于治疗帕金森病和戈谢病的新型小分子的突破性临床前数据
钟南山：肺动脉高压治疗已获进步 呼吁社会关注罕见病群体
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