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Krystal Biotech公布大疱性表皮松解症基因治疗临床III期试验积极数据
真爱永不罕见
钟南山呼吁对罕见病患者要给予更多关注和支持：就如何应对奥密克戎变异株作出最新研判
国内首例！STAT3缺陷高IgE综合征干细胞移植治疗成功
首个获FDA授予孤儿药资格的治疗下丘脑性肥胖
速递！亘喜生物BCMA/CD19双靶点CAR-T产品获FDA孤儿药资格
sotorasib(AMG510）获治疗结直肠癌获孤儿药资格
系统性递送靶向 DUX4 的反义寡核苷酸治疗面肩肱型肌营养不良症
缓解肿瘤性骨软化症患者燃眉之急：罕见病创新药布罗索尤单抗开出上海首方
这种10岁前就会死亡的罕见病，被慢病毒基因疗法修复了
儿科罕见病资格认定（RPDD）为罕见病治疗创造更多可能
北京协和医院疑难重症及罕见病多学科诊疗团队获“全国专业技术人才先进集体”表彰
贝克肌营养不良症药物获FDA快速通道资格认定
全球首个β地中海贫血基因疗法！蓝鸟生物Zynteglo获FDA优先审查：用于全部基因型输血依赖患者！
临床试验表明新型基因疗法可让甲型血友病患者在多年内稳定表达VIII因子，并将出血次数减少了91.5%
特发性肺纤维化药物临床前药物互作实验取得了积极结果
大疱性表皮松解症基因疗法获FDA孤儿药开发资助
亚盛医药奥雷巴替尼获欧盟孤儿药资格认定，中国获批在即
勃林格殷格翰IL-36R单抗申报上市，治疗罕见银屑病
医保改革走过3年：慢性病等用药价格下降，多个罕见病用药入医保
年治疗费用高达225万元，首个罕见病药企将上市：研发投入超3.8亿，两年半亏损14亿
威尚生物医药宣布其自主研发的脑癌新药放疗增敏剂开展临床申报
蔻德罕见病中心黄如方主任视频祝福粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛圆满召开
《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则（征求意见稿）》公开征求意见
IL-5抑制剂Fasenra（贝那利珠单抗）获FDA授予快速通道审批资格
刚刚，葛兰素史克「美泊利珠单抗」在中国获批
45种罕见病用药已入医保，2021版目录有望月底公布
国务院办公厅关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的意见
弥漫性大B细胞淋巴瘤药物获欧盟委员会孤儿药资格认定
运动训练或可减轻罕见病雷特综合征症状
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