资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
超1000万元1针!又一进口罕见病药获批临床
诺西那生钠降价的三点启示
罕见病迎来新的里程碑!安斯泰来AAV基因疗法公布积极中期安全数据
一种新开发的基因疗法可以治疗德拉韦综合征 | 癫痫有望使用基因疗法!
UCB皮下注射重症肌无力新药III期研究成功,今年递交上市申请
治疗亨廷顿病,创新基因疗法扩展临床开发
FDA 批准首个最常见类型矮小症儿童生长发育药物
科学家发现人类多发性硬化症风险的新型遗传线索
新研究表明GRP78 CAR-T细胞有望高效安全地治疗急性髓细胞性白血病
陪蓝妮妮长大
断三根手指都不曾哭泣的我 却扛不住女儿的一滴眼泪
Alport综合征治疗药物在欧提交上市申请
贝克肌营养不良症研究新进展
C3肾小球病治疗药物II期研究达到主要终点
亨廷顿舞蹈症3期临床试验提前完成患者招募
转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)新药!
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药!罗氏Evrysdi(利司扑兰)获美国FDA优先审查
特发性肺纤维化(IPF)新药!
省人大代表张翠梅建议:设广东省罕见病用药保障专项统筹基金
软骨肉瘤抗体药获FDA孤儿药资格认定
多系统萎缩最新药物进展
ALS三期研究的最新进展
遗传性血管性水肿新药最新临床前数据
天使综合征AAV介导UBE3A基因替代疗法临床前数据
国家药监局受理百悦泽®(Brukinsa,泽布替尼)新适应症申请:治疗华氏巨球蛋白血症(WM)!
全身型重症肌无力(gMG)首创新药!FcRn拮抗剂Vyvgart在日本获批,再鼎医药引进中国!
寻找希望,让爱不罕见
约19亿美元!优时比收购一家生物医药公司,强化癫痫药物产品管线
亨廷顿病“疾病修饰疗法”!罗氏计划开展一项新的2期研究
新研究揭示EBV感染可能是导致多发性硬化症的主要原因
<
...
97
98
99
100
101
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个!APDS靶向药临床首例疗效显著,患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子,他却说:这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年,我多了1300个好友
每一个孩子,都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部