资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
多发性骨髓瘤(MM)新药！美国FDA授予三特异性T细胞激活疗法HPN217快速通道资格(FTD)!
CLN7病基因疗法初步临床安全性数据
囊性纤维化反义疗法获FDA和EMA孤儿药资格认定
Lennox-Gastaut综合征药物3期临床试验开启
Chip Wilson宣布组建成立Solve FSHD投资公司并投资1亿美元用于FSHD医学研究
BCMA CAR-T细胞疗法！治疗多发性骨髓瘤(MM)！
克罗恩病(CD)新药！艾伯维IL-23抑制剂Skyrizi新适应症审查期遭美国FDA延长3个月!
全国政协委员巩汉林：做好罕见病药品审评审批，解决罕见病患者用药难题
全国人大代表史伟云：建罕用医疗器械快速审批通道
政府工作报告指出：加强罕见病用药保障 | 两会
局灶节段性肾小球硬化研究新进展
SLCA13A5缺陷相关癫痫基因疗法临床前数据
特殊蛋白质活性或有望揭示治疗儿童急性淋巴细胞白血病的新型组合性疗法
吕建新团队报道线粒体遗传代谢病致病新机制及治疗新策略
确认！阿斯利康达成44亿重磅合作
全国人大代表、贝达药业董事长丁列明：建议减免孤儿药研发企业税收
速递！海思科引进“渐冻人症”药物中国独家权益
美国Fulcrum公司宣布推进治疗药物Losmapimod用于面肩肱型肌营养不良症{FSHD}开启第
亨廷顿舞蹈症反义药物临床试验最新进展
原发性血小板增多症2期研究积极数据
埃勒斯-当洛综合征疗法获FDA孤儿药资格认定
脆性X综合征致幻剂成分药物经皮给药技术
京东健康携手专业机构，强化罕见病领域支持力度
《热爱》是直面痛苦，也要努力绽放成花
国内首个《阿拉杰里综合征患者知识指南》正式发布
非典型畸胎样横纹肌样瘤疗法获FDA孤儿药和儿科罕见病资格认定
特发性睡眠增多3期临床试验即将开启
为鼓励研究和创制新药，CDE发布通知：拟加快审评工作程序
全身性重症肌无力3期积极结果
库欣综合征成年患者内源性高皮质醇血症药物在美获批
<
...
95
96
97
98
99
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
