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科学家证实CD38-NADase是杜氏肌营养不良表型的一个新机制
磷酸甘露糖变位酶2相关性先天性糖基化障碍1期临床研究完成首位患者给药
特发性肺纤维化2b试验招募到首位患者
多发性硬化症(MS)新药！严重COVID-19感染风险没有升高!
转甲状腺素蛋白淀粉样变性反义药物获FDA孤儿药资格认定
罕见癫痫又出新 两岁以上用药获批
亨廷顿氏症患者机体的星形胶质细胞或能与神经元相互协作发挥作用！
机体的免疫细胞或与肌萎缩性侧索硬化症患者的预后和生存密切相关
识别出与肌萎缩性脊髓侧索硬化症等疾病发生相关的运动神经元“毒素”
口服肌萎缩新药三期临床上路
科学家揭示EBV感染与多发性硬化症关联机制
诊疗难、用药难……破解罕见病难题需要“组合拳”
增殖性玻璃体视网膜病3期试验新进展
SAPHO综合征线上医患交流会邀您参加
杜氏肌营养不良症新型嵌合细胞疗法研究新进展
镰刀型细胞贫血症基因疗法1/2期试验结果公布
多发性硬化细胞疗法在美完成首位患者给药
苯丙酮尿症(PKU)基因疗法！HMI-102治疗PKU成人患者pheNIX研究遭美国FDA临床暂停!
肌萎缩侧索硬化症新药！AMX0035(PB-TURSO)在美国和欧盟进入审查：显著降低死亡风险!
首个Alport综合征(遗传性肾炎)药物！新型口服Nrf2激活剂在美国监管遭遇挫折!
“两会健康策”直播预告：完善罕见病综合保障体系
先天性长QT综合征疗法获欧洲罕见病联合项目资助
口服肌萎缩新药二期临床结果发表
C型尼曼-匹克病(NPC)新药：首创热休克反应诱导剂在美国和欧盟遭遇监管挫折!
罗氏CD20xCD3双特异性抗体获美国FDA授予孤儿药资格!
2022年“无罕之路”爱心助孕项目正式开放申请
转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)新药！获美国FDA孤儿药资格!
肌管和中心核肌病反义疗法获FDA快速通道资格认定
【研究发现】CMT2A患者罕见的呼吸道并发症
全球罕见！成功为自毁容貌综合征患儿移植造血干细胞!
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