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上海疫情期间法布雷患者居家护理与就医求助指南
关于罕见性遗传病，你该知道这三种预防方式
吉林百余位苯丙酮尿症患儿的特食续上了！
肥大细胞增多症反义疗法获FDA孤儿药资格认定
滤泡性淋巴瘤抗体药获FDA孤儿药资格认定
关于就《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见的公告
原发性胆汁性胆管炎临床试验新进展
“加强罕见病用药保障”写入政府工作报告，让患者看见生的希望
庞贝病的死亡率很高，现在特效药可治了！
国产氯巴占片申请上市获受理 患儿家属：希望能快点用上药
基因疗法治疗该罕见神经疾病获FDA孤儿药资格认定
君实PD-1特瑞普利单抗治疗小细胞肺癌获FDA孤儿药认定
18个患者家庭药物研发的自救之路
英国女孩患罕见病头发蓬松 被称为小爱因斯坦
卵磷脂胆固醇酰基转移酶缺乏症药物获FDA孤儿药资格认定
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尼曼匹克病C1型的3期研究最新进展
首款结节性硬化症外用凝胶在美获批
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新发现！基因编辑的肌肉干细胞应用于临床治疗肌肉疾病的一种有前途的方法
硬皮病病因取得重大进展！一个表达LGR5的成纤维细胞亚群在这种疾病的早期急剧下降
尼曼-匹克病小分子药物获FDA孤儿药资格认定
首个治疗CDKL5缺陷症药物在美获批
转甲状腺素蛋白淀粉样变性CRISPR疗法最新数据公布
基于真实世界证据，FDA批准诺华PI3K抑制剂
庞贝病口服疗法临床试验开启
抑制PDK1有望治疗急性骨髓性白血病
儿童罕见病药物司替戊醇乾混悬剂已纳入国家药监局优先审评品种名单
7个药品被纳入优先审评品种名单！其中包含罕见病用药
丙酮酸激酶缺乏症细胞疗法取得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定
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