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先天性肌无力综合征基因疗法最新进展
上海公立医院首例，华山医院完成罕见病成人脊髓肌萎缩症诺西那生钠注射治疗
广东省药学会第一届罕见病内分泌遗传代谢学组正式成立
多发性肌炎药物获FDA孤儿药资格认定
ABCA4突变视网膜退行性疾病光遗传学基因疗法的积极成果
Seelos Therapeutics宣布FDA接受其治疗SCA药物的IND申请并授予快速通道
君实生物关于特瑞普利单抗获得FDA孤儿药资格认定的公告
61%患者达到完全缓解！FDA批准首款真性红细胞增多症干扰素药物
ASGCT盘点：治疗罕见病现阶段进度最快的基因治疗药物
蔻德罕见病中心创始人黄如方：患者绝对不会放弃自己
罕见病基因治疗已进入再度繁荣阶段，这是一份最值得收藏的基因治疗行业研究
崛起中的基因药物
医保谈判落幕：70万罕见病药企现身，百万CAR-T或未参与
中国罕见病综合报告（2021）
Resolvin-D2靶向肌源性细胞，改善杜氏肌营养不良症的肌肉再生
NEJM发表首个WGS用于罕见病检测成果:UK 100K Pilot研究
CLN7病基因疗法最新研究进展
破局儿童罕见病，基于AAV9的基因疗法完成首例患者给药
中国努力打造罕见病诊疗生态体系 提高创新药物可及性
CDE长三角分中心主任杨进波：多措并举，促进罕见病药物快速获批上市
甲基丙二酸血症mRNA疗法新进展
核心聚焦“第一届粤港澳大湾区罕见病基因治疗盛会”，精彩抢先看
患者筹资自救？罕见病药物研发缺的可不仅仅是钱
Krabbe病基因疗法获EMA孤儿药资格认定
Alport新药临床试验：广州患者的福音，招募仍在进行中
罕见肿瘤(DART)中双重抗CTLA-4和抗PD-1阻断的子研究
跨国药企扎堆罕见病，孤儿药“无人区”成蓝海
“国谈”首日：PD-1/L1降幅、定价超百万CAR-T疗法、高值罕见病用药引发关注
速递！尚德药缘在研新药获FDA罕见儿科疾病认定！
过度嗜睡也是病？发作性睡病新药在中国申报临床
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