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脑海绵状畸形药物最近进展
Tourette综合征临床试验患者招募完成
发作性睡病新药！美国FDA撤销强效去甲肾上腺素再摄取抑制剂AXS-12的突破性疗法认定！
罕见眼科疾病：美国FDA授予ALK-001(C20-D3-维生素A)突破性疗法认定！
ALS药物获EMA孤儿药资格认定
针对罕见型银屑病！IL-36R单抗拟纳入突破性治疗品种！
赛诺菲长效凝血因子VIII获CDE拟突破性疗法
软骨发育不全药物vosoritide即将在欧获批
血浆激肽释放酶抑制剂Orladeyo(berotralstat)在欧盟获批!
NGLY1缺陷症基因疗法获FDA孤儿药资格认定
湖南省遗传学会罕见病血液移植和细胞治疗学术组织成立
阿斯利康发力罕见病，以390亿美元收购Alexion获欧盟许可
儿童身材矮小早发现早治疗 “等一等”要不得
传播罕见骨病知识 减少疾病误诊错诊
甲状腺转载蛋白淀粉样变（ATTR）基因疗法最新临床前数据
诺诚健华：继奥布替尼后第二款新药获FDA孤儿药资格认定
志愿者招募，九月我们相约杭州 | 第十届中国罕见病高峰论坛
壁报征集 | 2021第十届中国罕见病高峰论坛（9月10日-12日 杭州）
首例视网膜色素变性失明患者接受光遗传疗法恢复部分视力
阻断SIRT2酶有望成为CMT2D的治疗方法
特发性肺纤维化药物临床试验显示出良好效果
真性红细胞增多症药物获FDA突破性疗法资格认定
江苏省医疗保障局将五种罕见病纳入第一批罕见病用药保障对象范围
曙方医药与和誉医药达成渐冻症等神经系统罕见病新药ABSK021大中华地区独家开发协议
进行性多灶性白质脑病试点研究完成首位患者给药
儿童用药不能“儿戏”
Barth综合征疗法获EMA孤儿药资格认定
中国临床案例成果数据库罕见病例报告会
脊髓小脑性共济失调在研药物VO659获美国FDA批准授予孤儿药资格
DMD疗法长期疗效积极，在中国已递交监管申请
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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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