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中国首个CAR-T细胞疗法上市！国家药监局批准阿基仑赛注射液：治疗大B细胞淋巴瘤(DLBCL)
肺动脉高压药物2期试验初步数据公布
SMA新药物获FDA快速通道资格认定
2021·Dravet综合征关爱日：合作的力量
从零到一！中国首个GPP患者组织孵化项目正式启动
全身性重症肌无力2期试验最新数据
“渐冻”的他们，依然对生活充满爱
丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法！首创口服PKR变构激活剂mitapivat申请上市：显著
一站式诊疗服务平台，“孤儿药”临床实验......青岛市疑难罕见病诊治中心成立
2021第六届两江国际儿科论坛在渝举行
儿科原发性免疫缺陷疾病研究招募到首位患者
ALS基因疗法临床试验获批
“同情用药”破冰，给患者带来更多希望
常染色体显性遗传性视网膜色素变性临床前研究
破冰之路：我国首例罕见病同情用药在北京协和医院落地
罗氏新药利司扑兰在华获批 用于治疗脊髓性肌萎缩症
中国首个黏多糖贮积症II型酶替代疗法药物在中国投入商业应用
脊髓性肌肉萎缩症2期试验最新结果
α-1型肝病研究最新结果
肾源性尿崩症疗法最新进展
白细胞黏附缺陷症基因疗法获EMA优先药物资格认定
NEJM发表吸入莫拉司亭治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症
男孩患上罕见疾病，全国仅3例
对1-60岁SMA患者均显示效力，罗氏口服创新疗法最新临床结果积极
线粒体DNA疾病基因疗法最新研究结果
尼曼-匹克病I/II期临床试验达到主要疗效终点
浙大儿院开出首个黏多糖II型处方 患儿终于实现国内用药
高苯丙氨酸血症治疗药物获FDA和EC孤儿药资格认定
《2021年国家医保药品目录调整工作方案》和《2021年国家医保药品目录调整申报指南》 公开征求意见
福建省罕见病诊疗与医疗保障研讨会开题会召开
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