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罕见病患者的求生“三部曲”
FDA授予67Cu-SARTATE™治疗神经母细胞瘤儿科罕见病资格认定
CHMP建议批准预填充注射器TAKHZYRO®预防遗传性血管性水肿发作
Nimacimab治疗3种肾病的2期研究IND申请已提交
罕见病“铜娃娃”救命药停产告急，厂家：两个月内恢复供应
BIO 2020年会：业界专家热议加大对罕见病用药开发的有效激励
调查显示肢端肥大症患者药物可及性问题突出 专家呼吁提升对疾病认知
改善儿童肌营养不良症患者运动功能，基因疗法1/2期临床结果积极
一周倒计时！2020年神经纤维瘤病大会即将召开
【患者招募】C型尼曼-匹克病患者招募
美国罕见病组织为8个罕见病领域共11项研究提供资助
FDA授予Arimoclomol治疗渐冻症快速通道资格认定
C1型尼曼-匹克病试验最新进展
FDA授予新型抗感染药物pravibismane治疗囊性纤维化肺病孤儿药资格认定
FDA授予基因疗法VTX-803治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症3型孤儿药资格认定
FDA授予基因疗法VTX-803治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症3型孤儿药资格认定
我想上学！泪目！合肥一6岁女童患罕见病...
祖孙三代遇同一怪病：莫名昏厥
2020年全国罕见病组织年会暨夏季能力建设培训会成功举办
遗传性血管水肿(HAE)创新产品！武田Takhzyro预充式注射器在欧盟即将批准，今年将上市！！
Udenafil可增强先天性单心室心脏病青少年患者的心肺功能
硬皮病相关间质性肺疾病患者福音：首个治疗药物维加特®在华获批上市
Udenafil可增强先天性单心室心脏病青少年患者的心肺功能
罕见病医保“浙江模式”2.0模式开启
一岁大眼男童患罕见病，只有眼珠能动，天价救命药70万元一针
上海市儿童医院完成国内最多颅缝早闭患儿斜视手术
儿童罕见病迎来新“解法”
向逆行者致敬：最美逆行者关爱基金等你来申请
“生命礼赞”援助项目同时启动，罕见病保障共唤多方关注
关注患者用药痛点 业界专家共为罕见病诊治建言献策
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
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「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
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