资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
健赞联合创始人:罕见病药开发需要盈利实力强大的公司
新芽基因首个碱基编辑药物GEN6050X注射液治疗杜氏肌营养不良探索性临床研究项目启动会顺利召开
全球首次!基因编辑药物让22岁失明女子恢复视力
TVB艺人夫妇自爆两岁宝宝患罕见病
数量明显提升 今年我国已有7个儿童罕见病用药获批上市
最新Nature Medicine:罕见基因突变,导致智力低下
血友病基因疗法再度获批!
BridgeBio表示acoramidis可显著提升血清TTR水平从而改善ATTR-CM
刚刚,又一罕见病药物开拓适应症 聚焦儿童和青少年嗜睡
首次上市70年后入华,又一罕见病药物获批
官宣!复旦大学医学遗传研究院罕见病研究所正式揭牌:哑铃式,关注儿童罕见病
刚刚已有4位DMD患儿用药 温和激素预计明年Q1获批
6月,6款罕见病药物有望获FDA批准
过去9年,罕见疾病研究数量增加84%
又一罕见病药品用药人群扩展批准
全球罕见病药品销量Top5揭晓!多款产品销量增速大涨 最高66%
全球首个!体内基因编辑数据发布,显著改善眼科罕见病患者视力
阿拉杰里综合征药物适用人群拓展至3个月以上
5年的生存率仅有15%~44%,真相竟然是……
Mim8达临床终点,血友病又一双抗产品将上市,罗氏的大敌,患者的福音
JAMA Network Open:中国6种溶酶体贮积症新生儿筛查
全国首个!该省发文,将“基因和细胞治疗”列为新质生产力重点培育
全球首次!直接眼内注射基因编辑疗法,获突破性进展
专家呼吁加速为罕见病患者构建多层次保障体系
全球13款罕见病药获批!4月清单梳理
超10亿美元!赛诺菲引进一款罕见病药品
蔡磊合作开发,「中美瑞康」渐冻症小核酸疗法获批临床
浙江已有至少10家医院开通了罕见病门诊 建议收藏!
针对百年顽疾“渐冻症”,这款小核酸药物在中国获批临床
2024深圳惠民保新增两个罕见病高值自费药品
<
...
18
19
20
21
22
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个!APDS靶向药临床首例疗效显著,患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子,他却说:这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年,我多了1300个好友
每一个孩子,都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部