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一图读懂：国务院关于实施健康中国行动的意见主要任务图解
Epygenix公司向FDA提交EPX-100治疗Dravet综合征的新药临床研究申请
“‘武’彩童年 筑梦未来”夏令营启动
再回首——2018年全国血友病携带者筛查项目回顾
罕见病患儿在上海参加趣味运动会
北京大学人民医院双心医学临床技能培训课程暨燕园双心医学论坛专家
“青春痘”竟是遗传病 罗江10岁女童患上罕见皮肤病
女孩从小脾气暴躁被认为是不良少年, 原因却是得了罕见疾病
FDA授予ARCT-810治疗鸟胺酸氨甲酰基转移酶缺乏症的孤儿药资格认定
Arrowhead公司高胆固醇血症RNAi疗法ARO-AGN3获美国FDA授予孤儿药资格
国务院关于实施健康中国行动的意见
陕西省儿童罕见病诊治联盟成立
征集支持｜关于明确阻碍无障碍设施使用行为的法律责任的倡议
全国首例！创新介入治疗让绝望患儿看到“生的曙光”
GSK全球首个系统性红斑狼疮(SLE)生物制剂倍力腾(Benlysta)获批在中国内地上市
药监局局长焦红出席中国医药创新发展大会，强调支持罕见病药品研发
AT-007治疗半乳糖血症的1/2期研究启动
美国FDA授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）突破性药物资格
EC授予OV101治疗天使综合征的孤儿药资格认定
青蒿素衍生物红斑狼疮候选新药进入II期临床
Alnylam制药提交Givosiran治疗急性肝卟啉症的上市许可申请
DMD获批疗法临床试验结果积极 显著延缓肺功能衰退
修饰基因研究为腓骨肌萎缩症提供潜在治疗靶点
女孩鼻窦炎反复 医生发现竟是因为骨头变“石头”
FDA批准ABO-202基因疗法治疗CLN1病的快速通道资格认定
Exondys 51在3项临床试验中均显著延缓患者呼吸功能下降
DMD获批疗法临床试验结果积极 显著延缓肺功能衰退
研究人员开发出快速精确的天使综合征和普拉德-威利综合征诊断测试
重磅多发性硬化症药物：诺华芬戈莫德国内技术审评火速完成！
首例PGT技术阻断遗传病胎儿诞生
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