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Grifols首款20%皮下免疫球蛋白获批上市 用于原发性免疫缺陷病
我国采用“蛋白A免疫吸附”新医术获重大突破
威海市医保局:办好11件惠民实事 大病报销最高达75%
儿童Ⅰ型糖尿病危害大 专家呼吁纳入罕见病目录
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10年艰苦研发 治愈一罕见病
关注琥珀症 专家呼吁为HoFH患者多一份保障
缙云县孤困儿童基本生活费提标
全国首例戈谢病患者成功在天津市第一中心医院进行肝移植手术
宝鸡市人民医院感染科成功报道肾综合征出血热合并噬血综合征病例
多发性骨髓瘤治疗药物达雷妥尤单抗注射液获批上市
聚焦罕见病诊治 多学科专家齐聚蓉城
首届智能肿瘤学天津论坛召开 “人工智能在肿瘤诊疗中的研究及应用”引关注
小思莹很快就能“站”起来啦
全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批,治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
第一批鼓励仿制药清单出炉:抗癌药、罕见病药、短缺药“蓄力”
治疗自身免疫性出血疾病 创新疗法获批扩展适用范围
进一步确立诺西那生钠注射液作为各种SMA患者治疗基石的地位
我国首部硬皮病公益微电影上线
Losmapimod药物在FSHD患者中的疗效和安全性第二期临床试验
一图读懂 | SMA的产前诊断
中科院广州生物院首次在猪上实现多位点单碱基编辑
60年来首个红斑狼疮新药「贝利尤单抗」,在中国获批上市
FDA授予PL-8177治疗非感染性葡萄膜炎的孤儿药资格认定
“这是一条很大的红线”
基因疗法治疗黏多糖贮积症的2/3期试验完成首名欧洲患者给药
口服新药治疗肌萎缩进临床二期
FibroGen创新疗法2期临床结果积极 缓解DMD患者致死首要因素
脊髓性肌萎缩症竞争升级 百健Spinraza长期数据巩固防线
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