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体内基因组编辑疗法临床试验治疗首名罕见病患者
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12部委联合鼓励仿制药 70个品种或最大受益
罕见病不再罕见，AI能成为罕见病的一剂良药吗
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男孩患罕见病“怀孕”10年 11岁身高仅1.15米
美国FDA授予Edsivo（celiprolol）治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征（vEDS）优先审查
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全国仅几百例！2岁女娃得了罕见病 肚子越来越大
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聚焦中国罕见病群体“用药难” 吁引多元筹资支付治疗
药价越压越涨 国外的控价措施中国能否效仿？
2019年 这17个重磅新药将在中国上市
新研究发现孤儿药独占权发挥了预期作用
TAK242可阻止并逆转纤维化，有望治疗硬皮病
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长治市人民医院成功救治一名38岁“烟雾病”患者
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