资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
合肥小伙腹痛三年未治愈 原是罕见克罗恩病“作祟”
一家四口同患罕见病续：弟弟入院治疗 专家“量身定制”3D模型
地舒单抗注射液获批上市
罕见骨巨细胞瘤临床急需药品地舒单抗注射液获批上市
FDA授予LB-001治疗甲基丙二酸血症的孤儿药资格认定
海安人民医院心系患者开设特殊药品定点服务
最具潜力的25个基因疗法（上）
DNA读取复制研究获进展 有望找到遗传病治疗方案
山西省儿童医院成功开展戈谢病酶替代治疗
“渐冻人”辗转2年求医终确诊
新研究揭示最常见ALS突变导致细胞凋亡的机制
母亲遗传基因功能关联罕见病
反复口腔溃疡不愈 小心是白塞病
挽救儿童患者生命 FDA批准武田新药扩大适应症
亨廷顿舞蹈病（HD）基因治疗的最新进展
神经科学家逆转威廉姆斯综合征的行为症状
依达沙龙治疗肌营养不良进入申请前最后试验
罕见心脏病迎来首个新疗法！住院率显著降低
黑龙江32岁“渐冻人”平安产女 全球罕见！
70厘米瓷娃娃 南锣鼓巷里卖剪纸救女
天坛医院为神经纤维瘤病患者义诊
2019第四届全国白塞病友大会在广州隆重开幕
17岁女孩毅然弃考救母，百万医疗费难住一家人
有爱的“520”，崇明“企鹅病”姑娘圆了她的婚礼梦
湖南一残疾记者获评“全国助残先进”，曾三次考上大学被拒录
FDA授予Elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎的突破性疗法资格认定
FDA授予AUTO3治疗急性淋巴细胞白血病的孤儿药资格认定
尼达尼布新临床研究SENSCIS临床试验达到主要终点
突破性研究有望为努南综合征婴儿带来新疗法
8亿美元开发自身免疫性疾病创新疗法，基因泰克达成研发合作
<
...
246
247
248
249
250
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
基因治疗苯丙酮尿症(PKU)项目报名来啦！
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
快进人生
《罕罕漫游》宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
