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政府调查发现FDA的孤儿药项目存在缺陷
SMA药物：与Spinraza相比 AVXS-101即使定价200万美元依然划算
血液检测有望为囊性纤维化患者提供个性化治疗
中国首个《临床单基因遗传病基因检测报告规范》团体标准正式发布
FDA授予双功能免疫疗法M7824治疗胆管癌的孤儿药资格认定
美国FDA授予CD123靶向CAR-T细胞疗法MB-102治疗BPDCN的孤儿药资格
EMA建议授予SRK-015治疗脊髓性肌萎缩症的孤儿药资格认定
特发性肺纤维化诊断临床指南（摘译）
全国出生缺陷综合防治方案
2018第五届天使综合征年会
十几种罕见病：溶酶体贮积症、多发性硬化症、淀粉样变性、视网膜母细胞瘤等研究进展 | YAO闻快讯
新抗原靶向疫苗有望治疗胶质母细胞瘤
Sarepta公司治疗DMD的药物golodirsen新药上市申请的提交
十年呐“罕”，生而不凡——瓷娃娃十周年温暖相聚
图解政策：40年开拓进取，药品监管工作回顾——基础建设篇
最好的假日礼物！FDA连批三款新药
11岁少女患罕见病记忆停止，频现幻觉对着白墙喊：爸爸，救我
多个治疗肿瘤与罕见病新药上市
国家鼓励这些仿制药生产（附全球销售额）
研究人员成功揭示DUX4结构
邓亚萍、刘涛纷纷参与！这种罕见病的背后是一个悲伤的故事…
罕见病基因疗法AVXS-101获优先审评
新研究可能为MeCP2重复综合征疗法开发提供启示
8月大男孩患全省首例罕见病，妈妈哭求医生：只要保命就行
“爱心传递 防治出生缺陷”公益行走进贵州
爱让困境年华再芬芳”为重症肌无力女性患者开启就业自强之路
FDA优先审查Tecentriq联合化疗治疗广泛期小细胞肺癌的申请
【标准•方案•指南】儿童智力障碍或全面发育迟缓病因诊断策略专家共识
lonafarnib再获突破性疗法认定 治疗早老症
不凡的一年：56款FDA新药深度盘点
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