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国务院办公厅：进一步畅通罕见病用药、临床急需药品的审评审批专门通道
亨廷顿舞蹈症研究揭示新药物方向
硬皮病的完整遗传图谱为诊断和靶向治疗开启了大门
脂肪组织功能紊乱（ATDs）研治新动态——TREAT项目
新的疫苗策略将快速而持久地预防基孔肯雅病毒
Bluebird：基因疗法再攻一城，在治疗ALD方面效果显著
亨廷顿舞蹈症（HD）研究新进展
多发性硬化症（MS）每月一次注射药物Zinbryta欧盟上市在即
改变从“I CAN”开始，第五届“I CAN协力营”开始招募啦
Lumos加大对X染色体-连锁的肌酸转运缺陷罕见病的开发研究
加拿大卫生部接受审核治疗肾病性胱氨酸病的新药提交案
针对SMA基因问题的第一种临床药物Nusinersen的试验数据更新
FDA批准药物Defitelio用于治疗肝静脉阻塞症（VOD）
Amicus医疗公司宣布对治疗法布雷病的Migalastat药物实行扩大可及性计划
2016国际白塞病关爱日（5.20）系列活动
关于hCDR1药物治疗系统性红斑狼疮II期临床研究新进展
神经退行性疾病药物RE-024获得欧洲孤儿药名称
36位DMD专家支持FDA批准Eteplirsen
MyGene2：共享孟德尔遗传病基因，造福罕见病患者
MyGene2 网络工具协助罕见病患者建立互相联系
CNIO 研究人员用一种抗衰老的疗法来治疗再生障碍性贫血
2016年天津4.17世界血友病日 主题宣传
上海复旦大学附属儿科医院2016全球原发性免疫缺陷病日活动通知（上海 4.26）
杜克医学院通过研究变异鸣鸟确定亨廷顿氏舞蹈病的影响
杜氏肌营养不良症（DMD）在美扩大招募临床试验药物患者人数
关于遗传性大疱表皮松解症患者三期的SD-101软膏疗效和安全性研究
美国罕见基因学院2016年暑期免费项目开始患者招募
新的成像扫描术追踪顽固癌细胞
RaNA Therapeutics提供治疗脊髓性肌萎缩进展新数据
FDA批准重组型抗血友病因子KOVALTRY®来治疗儿童和成年A型血友病患者
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