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勃林格殷格翰IL-36R单抗申报上市，治疗罕见银屑病
医保改革走过3年：慢性病等用药价格下降，多个罕见病用药入医保
年治疗费用高达225万元，首个罕见病药企将上市：研发投入超3.8亿，两年半亏损14亿
威尚生物医药宣布其自主研发的脑癌新药放疗增敏剂开展临床申报
《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则（征求意见稿）》公开征求意见
刚刚，葛兰素史克「美泊利珠单抗」在中国获批
45种罕见病用药已入医保，2021版目录有望月底公布
国务院办公厅关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的意见
运动训练或可减轻罕见病雷特综合征症状
先天性肌无力综合征基因疗法最新进展
上海公立医院首例，华山医院完成罕见病成人脊髓肌萎缩症诺西那生钠注射治疗
ASGCT盘点：治疗罕见病现阶段进度最快的基因治疗药物
罕见病基因治疗已进入再度繁荣阶段，这是一份最值得收藏的基因治疗行业研究
崛起中的基因药物
医保谈判落幕：70万罕见病药企现身，百万CAR-T或未参与
中国罕见病综合报告（2021）
Resolvin-D2靶向肌源性细胞，改善杜氏肌营养不良症的肌肉再生
CLN7病基因疗法最新研究进展
破局儿童罕见病，基于AAV9的基因疗法完成首例患者给药
中国努力打造罕见病诊疗生态体系 提高创新药物可及性
CDE长三角分中心主任杨进波：多措并举，促进罕见病药物快速获批上市
甲基丙二酸血症mRNA疗法新进展
患者筹资自救？罕见病药物研发缺的可不仅仅是钱
罕见肿瘤(DART)中双重抗CTLA-4和抗PD-1阻断的子研究
跨国药企扎堆罕见病，孤儿药“无人区”成蓝海
“国谈”首日：PD-1/L1降幅、定价超百万CAR-T疗法、高值罕见病用药引发关注
速递！尚德药缘在研新药获FDA罕见儿科疾病认定！
【研究发现】步行测试可以评估CMT1A患者的有氧能力
2021年全球及中国基因治疗市场分析概括
2021年最新数据 全球罕见病用药市场
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