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刚刚！强生CD38单抗皮下注射剂型在华获批，给药时间大幅缩短
2021年9月CRISPR/Cas最新研究进展
中国科学家发现一种新型抑制剂或有望治疗特殊类型的急性髓性白血病
X-连锁肾上腺脑白质营养不良疗法获FDA孤儿药资格认定
X连锁低磷血症罕见病药首张处方开出
首款罕见肝病新药获FDA批准上市
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研究发现FLT3-ITD阳性急性髓性白血病的HSP70抑制剂
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国家医保局答复委员：将进一步探索适合“孤儿药”的采购机制
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MyoAAV，有潜力使基因疗法更安全和更有效地肌肉疾病
重大进展！CRISPR大牛张锋教授发现一类极具应用潜力的新型基因编辑系统
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