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遗传性血管水肿(HAE)新药！武田Takhzyro(拉那芦人单抗)2-12岁儿科3期临床研究成功!

Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。

特别关注：让罕见病不再无药可治

专家建议：对中国罕见病患者的用药保障“一手抓引进，一手抓研发”。

最新数据：73款临床急需境外新药超六成在国内获批

三批临床急需境外新药名单涉及的药物治疗领域相对集中。其中，14款药物的适应症涉及代谢性疾病，如法布雷病、IVA型黏多糖病等罕见病；

Rett综合征基因疗法临床试验开启

TSHA-102是一种自我补充的鞘内AAV9基因替代疗法，正在开发中，用于治疗Rett综合征。

重磅！CAR有望治疗急性髓系白血病！

急性骨髓性白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病。尽管在半个世纪前，急性髓细胞白血病都是致命的，但强化诱导细胞毒化疗的出现，使40%的患者得以治愈。

“爱心大礼包” - 紧急驰援13位上海受疫情影响的罕见病患者

蔻德罕见病中心确认13位上海患者信息和求助内容后，并在各方力量的支持下，紧急协调蔬菜、鲜肉、牛奶、大米等物资，组成“爱心大礼包”送至患者手中。

大眼睛、尖下巴、精灵耳…长得太美也是一种病？

歌舞伎化妆综合征（Kabuki syndrome）是一种先天性染色体异常的罕见病

宁国市医保局“三应三确保”，“双通道”医保改革红利普惠于民

今年，国家新增67个谈判药品，涉及治疗肿瘤、罕见病、抗感染等领域，进一步扩大了参保群众的受益面，我市在落实国家谈判药品“双通道”上下功夫，将红利普惠于民。

抗癌和罕见病药品原料药进口申报需要注意什么（海关答疑）

近年来，老百姓十分关注抗癌类药物和罕见病药物的研发、生产和销售，国内制药企业对进口抗癌和罕见病药品原料药的需求不断增强。作为医药原料药进口代理企业，这些抗癌和罕见病药品原料药进口有哪些需要特别注意的地方呢？

人类泛基因组项目正在开展有望应用于疾病预防与治疗

一个国际科学家联盟在20日出版的《自然》杂志上发表论文称，十多家研究机构正在合作开展“人类泛基因组项目”，该项目旨在创建一个囊括全球各人种遗传多样性的参考基因组。

疫情之下，102箱“救命药”跨越2000公里的爱心接力

疫情封控下，罕见病患者面临着药品断供、无法就医、特需物资断供等诸多危及生命的挑战。为帮助亟待救助的罕见病患者，蔻德罕见病中心于3月31日开启信息救助通道，收集吉林省和上海市遭遇“断药断诊”危机的罕见病患者相关信息。

历时两年半，早衰症患者终于吃上药！国内首次！临床急需用药新探索

为切实关爱早衰症患儿，延长这类特殊患者的“生命线”，蔻德罕见病中心联合浙江大学医学院附属儿童医院、浙江省妇女儿童基金会发起“为生命接力——早衰症患儿救助计划”

视网膜色素变性症2期临床试验开启

ADX-2191是甲氨蝶呤的玻璃体内制剂，是一种抑制细胞复制和激活的化合物。

特发性肺纤维化1a期临床试验成功完成

LTI-03是七个氨基酸的肽，其序列来自caveolin支架结构域或CSD，后者是Cav1蛋白的一个重要结合区域。

上海疫情期间法布雷患者居家护理与就医求助指南

上海疫情期间法布雷患者居家护理与就医求助指南（第一版）

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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

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