2023年8月7日，专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物HG004获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。

目前，国内共25款AAV基因治疗药物IND申报获批，其中，3款进入III期临床。按照其IND获批时间顺序进行一个汇总。

近日，北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）宣布，继不久前pre-B轮亿元融资后，再次获得数千万元加轮融资。加轮由国科嘉和独家投资完成。

根据PDUFA的预期目标日期，预计8月，美国FDA将对7款创新药物或疫苗的批准做出监管决定，本文将对这些疗法或疫苗进行相关介绍。

近日，BridgeBio制药公司宣布，根据与美国食品药品监督管理局(FDA)的讨论，其公司的新药BBP-418可能在美国得到加速批准，用于治疗肢带型肌营养不良症2I型(LGMD2I/R9)的患者。

2023年7月31日，Ultragenyx制药公司宣布，已经开始对第二剂量递增队列的的剂量和安全性审查，该试验是肝豆状核变性的潜在基因疗法UX701的关键阶性Cyprus2+研究。

近日，MetrioPharm公司治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的口服候选药物MP1032已被美国食品药品管理局（FDA）指定为孤儿药。

对人类基因组的研究和分子生物学的发展为发现新型药物开辟了新的途径。

2023年8月1日，TG Therapeutics公布二季度财报，CD20抗体Briumv二季度销售额1600万美元，去年底上市以来累计销售额2380万美元。

近日，Homology Medicines宣布了基因编辑候选药物HMI-103在1期临床试验PheEDIT中首批剂量组的初步临床数据，用于评估经典性苯丙酮尿症（PKU）的中重度成人患者中的临床应用。

在成立不到两年后，非病毒基因疗法开发商 Intergactic Therapeutics 由于现金不足，宣布关停，并解雇了所有员工。

7月28日，Biogen（渤健）公司宣布，将斥资73亿美元现金收购Reata制药公司，旨在加强其神经和罕见疾病业务。

南京医科大学附属逸夫医院正开展一项“医体太极运动处方改善LAM患者运动能力及生命质量的效果研究”，本临床研究由医院中心实验室薛斌教授团队和呼吸科陈晓林主任负责开展，现招募淋巴管平滑肌瘤（LAM）受试者。

2023年8月1日，Pasithea公司宣布在国际知名科学同行评审期刊《美国国家科学院院刊》（PNAS）上发布了一篇与其PAS-003药物发现计划相关的文章，描述了在ALS人类和小鼠组织中，运动神经元上α5/β1（α5）整合素的表达增加，以及阻断这种整合素可能成为治疗ALS患者的潜在新方法。

近日，波士顿儿童医院和韩国科学技术院的研究人员在 Nature 期刊发表了题为：A framework for individualized splice-switching oligonucleotide therapy 的研究论文。该研究开发了一种预测分类法来评估每个患者对剪接转换ASO的适应性，并表明15%的毛细血管扩张性共济失调综合征（A-T）患者可通过个性化ASO治疗干预得到恢复。