尼曼-匹克病I/II期临床试验达到主要疗效终点
研究/数据
2021/06/11
· 完成本次临床试验的患者均病情稳定或好转，89%的患者在17维度NPC严重程度量表中的至少2个维度获得改善的疗效指标。
· 试验数据提示，Trappsol ®Cyclo™通过全身系统和中枢神经系统双通路清除细胞中的滞留胆固醇，从而治疗NPC1。
· 药代动力学分析证实，Trappsol ®Cyclo™经静脉注射后可通过血脑屏障，并进一步促进神经疗效。
