FDA发布针对唯一患者设计的反义寡核苷酸药物指南
FDA/EMA /CFDA
2021/08/10
本指南介绍了FDA对反义寡核苷酸药物在研究性新药申请（IND）阶段的非临床信息提出的参考意见。反义寡核苷酸药物用于治疗严重衰弱或危及生命的疾病（SDLT）。SDLT由一种独特的基因变异引起的，这种基因变异只有在少数个体中（通常是一个或两个）才能够预先识别。
