资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
资讯
远端肾小管酸中毒药物有望在欧获批
行业资讯
2020/12/21
欧盟委员会（EC）现在将审查CHMP意见，并预计在未来几周/几个月内就ADV7103在欧盟的上市许可做出最终决定。
系统性肥大细胞增多症(SM)新药！强效KIT抑制剂Ayvakit美国申请新适应症，基石药业在中国开发
研究/数据
2020/12/19
Ayvakit是D816V突变KIT（SM的主要驱动因素）的强效选择性抑制剂，目前正开发用于治疗晚期和非晚期SM。
“穗岁康”超210万人参保
行业资讯
2020/12/19
邓先生在分享会上表示，他的孩子被确诊为脊髓性肌肉萎缩症，此前参保的“平安佛”派上了用场，“60%的报销额度对于我们来说，是可以再坚持一段较长的治疗时间。”邓先生称。
招募 | 临床新药招募全身型重症肌无力患者
研究/数据
2020/12/19
研究药物HBM9161（HL161BKN）注射液是抗FcRn全人源单克隆抗体，HBM9161目前尚未上市，由申办方和铂医药引进的具有完全知识产权、全球新的生物制品，已获国家药品监督管理局审评同意开展临床试验。
ALS的2a期临床试验招募到首位患者
研究/数据
2020/12/18
AT-1501可阻断CD40L通路的激活，在ALS的临床前动物模型中，CD40L通路被证明可以改善肌肉功能、延缓疾病进展和提高存活率。AT-1501之前已获得美国食品和药物管理局的孤儿药资格认定，用于治疗肌萎缩侧索硬化症。
α-1抗胰蛋白酶缺乏症的中期临床数据公布
研究/数据
2020/12/17
数据表明，连续24周三剂量ARO-AAT可使致病突变Z蛋白(Z- AAT)持续降低，并改善肝病临床相关生物标志物。
神经纤维瘤病免疫治疗临床前研究启动了！
研究/数据
2020/12/17
王皓毅研究员在基因编辑技术和CAR-T细胞免疫治疗方面具有多年的研究经验，其研究组产出了一系列相关科研成果。
山东：这3种罕见病药品，医保单独列支！最高报销90万！
行业资讯
2020/12/16
据悉，山东此次在继续保留大病保险原有药品的基础上，适当增加群众急需的特殊疗效药品，通过谈判将治疗戈谢病、庞贝氏病和法布雷病等三种罕见病特殊疗效药品纳入大病保险保障范围，由省医疗保障局会同有关部门组织专家评审确定具体药品品种，与药品供应商进行价格谈判、签订协议。
Danon病基因疗法1期临床试验数据公布
研究/数据
2020/12/16
RP-A501是该公司基于腺相关病毒载体（AAV）的候选基因疗法，表达LAMP2B用于治疗Danon病（Danon disease）。
Dravet综合征的2期研究完成首位患者给药
研究/数据
2020/12/16
本研究将评估EPX-100治疗儿童Dravet综合征的疗效和安全性。该公司正在招募24名患者来完成这项研究。
原发性高草酸尿症研究最新进展
研究/数据
2020/12/15
· 正在进行的开放性试验中，所有接受Nedosiran的PH患者（所有亚型），在第180天均实现尿草酸盐（PH关键性指标）正常值或者接近正常值。 · Nedosiran表现出了良好的耐受性，在本次正在进行的研究中没有出现严重的安全性问题。
ALS临床研究新进展
研究/数据
2020/12/14
· IPL344治疗ALS患者具有临床显著疗效的早期指征(ALSFRS-R和SVC)； · IPL344显示了良好的安全性和耐受性； · 一项生物标志物表明，每日使用IPL344治疗可以恢复ALS患者正常的Akt激活水平。
弗里德里希共济失调的全球3期临床试验启动
研究/数据
2020/12/14
vatiquinone已获得美国食品和药物管理局（FDA）治疗弗里德里希共济失调的孤儿药和快速通道资格认定。
罕见病的中国桥梁
行业资讯
2020/12/14
两轮融资和全球研究副总裁挂帅之后，北海康成未来有哪些规划和布局？“我们很清晰地知道在罕见病领域哪些是高风险、哪些是低风险，什么是真正的机会。并且，除了由于基因遗传造成的罕见病之外，我们也在积极耕耘罕见肿瘤领域。”创始人及CEO薛群博士说。
医药界年末大并购！阿斯利康390亿美元收购美国药厂Alexion
行业资讯
2020/12/14
阿斯利康表示，收购Alexion将加强公司在罕见病药物市场的竞争力，这一领域利润丰厚，将增强公司未来几年的营收和现金流。 Alexion年销售额约60亿美元，其中大部分由罕见血液病药物Soliris贡献。
<
...
160
161
162
163
164
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
